米托坦（Mitotane），又名密妥坦（Lysodren），是一种被广泛应用于治疗肾上腺皮质瘤（Adrenocortical Carcinoma,ACC）的药物。作为一种类固醇生成抑制剂和抗肿瘤药物，米托坦通过其独特的作用机制，在治疗肾上腺皮质瘤中展现出了良好的疗效，为患者带来了新的希望。

　　米托坦的作用机制

　　米托坦主要通过破坏肾上腺皮质细胞的线粒体和激活细胞凋亡来发挥其治疗作用。研究表明，米托坦能够降低磷脂酰丝氨酸/磷脂酰乙醇胺比率，导致线粒体相关膜（MAM）上的磷脂酰丝氨酸脱羧酶功能障碍，并通过蛋白质印迹分析证实MAM上多种物质的水平均被明显抑制，进一步诱导细胞凋亡。此外，米托坦还能阻断皮质醇、雄激素的合成和分泌，从而减轻功能性ACC的症状。

　　米托坦的临床应用

　　米托坦在治疗肾上腺皮质瘤中的应用已经超过50年，是唯一注册用于治疗肾上腺皮质癌的化合物。它不仅可以单独使用，还可以与化疗药物联合使用，提高治疗效果。对于晚期或复发性的肾上腺皮质瘤患者，米托坦联合化疗方案如依托泊苷-多柔比星-顺铂（EDP-M）已被推荐为一线治疗的首选。

　　临床疗效

　　多项临床研究证实，米托坦在治疗肾上腺皮质瘤中表现出了显著的疗效。米托坦能够显著缩小肿瘤体积，控制病情进展，并延长患者的生存期。在一项包含177例患者的回顾性研究中，米托坦组相比安慰剂对照组，无复发生存期更长（42个月:10个月），ACC病死率更低（25%:55%），中位总生存期更长（110个月:52个月）。

　　此外，病例报道也显示，米托坦单药治疗晚期肾上腺皮质癌患者能够获得完全缓解，且无病生存期显著延长。例如，一名64岁的女性患者在接受米托坦单药治疗后，从最初的多发性腹膜结节和肾脏转移，到最终的完全缓解，显示出米托坦的强大疗效。

　　副作用与注意事项

　　尽管米托坦在治疗肾上腺皮质瘤中展现出了良好的疗效，但其副作用也不容忽视。米托坦可能引发感染、身体肥胖、胃肠功能紊乱、眩晕、嗜睡、皮肤出疹、恶心、呕吐、腹泻、高血压等不良反应。特别是在治疗小儿肾上腺皮质癌时，还可能引发性早熟、肾上腺皮质功能不全等内分泌紊乱症状。

　　因此，在使用米托坦时，医生必须根据患者的具体情况和耐受性调整用药剂量，确保治疗效果的同时减少副作用的发生。患者在使用米托坦期间，也需遵循医嘱，定期监测身体指标，并及时向医生报告任何不适症状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量

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