费城染色体阳性（Ph+）是CML的一个常见遗传变异，其治疗一直是临床上的重要挑战。传统上，酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）是CML治疗的主要方式，但部分患者会出现耐药性或不耐受性。而阿西米尼（Scemblix，也称Asciminib）作为一种新型的ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）抑制剂，为CML患者提供了新的治疗选择，并在临床应用中展现出了显著的效果。

　　阿西米尼的作用机制

　　阿西米尼是一种针对BCR-ABL融合蛋白的质膜附着（pseudokinase）领域设计的新型药物。该药物通过抑制BCR-ABL融合蛋白的酪氨酸激酶活性，从而阻断白血病细胞的增殖和存活。相比传统的TKIs，阿西米尼的独特作用机制使其能够克服部分患者对现有药物的耐药性或不耐受性，为CML患者提供了新的治疗途径。

　　临床研究结果

　　ASC4FIRST试验

　　在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的3期ASC4FIRST研究（NCT04971226）结果显示，阿西米尼在费城染色体阳性慢性期CML患者中取得了显著的疗效。该试验纳入了新诊断的Ph+慢性期CML成年患者，这些患者之前未接受过TKI治疗。研究结果显示，截至2023年11月28日的数据，接受阿西米尼治疗的患者在48周时的主要分子反应（MMR）率达到了67.7%，而接受研究者选择的TKI治疗的患者MMR率为49.0%。这一结果表明，阿西米尼在治疗新诊断CML患者方面，与传统TKI相比，提供了18.9%的显著改善。

　　其他临床试验

　　除ASC4FIRST试验外，其他多项临床试验也证实了阿西米尼在治疗CML方面的显著疗效。例如，在另一项临床研究中，使用阿西米尼的患者在24周时达到MMR的数量几乎是使用博舒替尼的两倍，近40%的患者在96周时达到了MMR。这些研究结果表明，阿西米尼不仅在治疗新诊断的CML患者中表现优异，对于已经接受过多次TKI治疗且出现耐药或不耐受的患者，同样具有显著的疗效。

　　阿西米尼的临床优势

　　高效疗效

　　阿西米尼通过抑制BCR-ABL融合蛋白的酪氨酸激酶活性，显著抑制了白血病细胞的增殖，减少了骨髓异常细胞的数量，并增强了患者体内正常造血细胞的产生。这种高效的疗效有助于延长患者的生存期，并提高其生活质量。

　　解决耐药性问题

　　阿西米尼的独特作用机制使其能够克服患者对现有TKIs的耐药性或不耐受性。这对于那些已经接受过多次TKI治疗且疗效不佳的患者来说，无疑是一个重要的治疗选择。

　　良好的耐受性

　　相比其他治疗白血病的药物，阿西米尼的不良反应较少，且大多数患者能够耐受。这种良好的耐受性使得患者能够更长时间地维持治疗，从而获得更好的治疗效果。

　　个体化治疗

　　阿西米尼的治疗方案可以根据患者的具体情况进行定制化。通过基因检测和临床评估，医生可以确定最适合患者的剂量和使用时间。这种个体化的治疗策略有助于提高治疗效果，并减少不必要的药物暴露和不良反应的发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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