莫洛替尼（Momelotinib），商品名为Ojjaara，是一种由英国葛兰素史克（GSK）研发的ATP竞争性JAK1/JAK2抑制剂。2023年9月，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准其上市，标志着全球首个也是唯一一款专门针对骨髓纤维化合并贫血患者的治疗药物诞生。这一里程碑式的进展，为中高危骨髓纤维化（MF）患者，特别是那些伴有贫血症状的成人患者带来了新的治疗希望。

　　骨髓纤维化是一种罕见的骨髓疾病，其特点在于骨髓内纤维化和增生，导致造血功能障碍。该病的病因往往不明确，但过多的纤维组织增生会抑制正常造血细胞的生成，进而引发血小板减少、红细胞减少及贫血等一系列症状。此外，患者还可能出现肝、脾肿大，并影响其他器官功能，严重降低生活质量。

　　莫洛替尼的出现，为解决这一问题提供了全新的思路。作为一款选择性JAK1和JAK2抑制剂，莫洛替尼通过抑制JAK-STAT信号通路的异常激活，减少了炎症因子的释放和细胞因子的合成，从而有效抑制了骨髓中异常细胞的增殖和炎症反应。这一作用机制对于骨髓纤维化的治疗至关重要，因为它能够减少骨髓中纤维组织的增生，改善贫血患者的症状，并提升骨髓的造血功能。

　　在临床研究中，莫洛替尼展现了显著的治疗效果。MOMENTUM研究和SIMPLIFY-1研究是支持其治疗原发性骨髓纤维化获批的关键临床试验。MOMENTUM研究结果显示，接受莫洛替尼治疗的患者中，有25%的患者报告总症状评分降低50%或以上，而对照组中仅有9%的患者达到这一标准。这一结果表明，莫洛替尼在改善患者症状方面具有显著优势。同时，在SIMPLIFY-1研究中，尽管莫洛替尼未能达到主要终点，但患者在接受治疗后在输血独立性和贫血的客观实验室测量方面表现出有利于莫洛替尼的反应，进一步证明了其在治疗贫血和血小板减少方面的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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