胃肠道间质瘤（GIST）是一种相对罕见的肿瘤，约占胃肠道恶性肿瘤的0.1%-3%。尽管其发病率不高，但GIST的治疗一直是临床上的难点，尤其是针对那些对传统靶向药物不敏感的特定基因突变类型，如血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变。阿伐替尼（AYVAKIT）的问世为这类患者带来了新的希望。

　　阿伐替尼是由Blueprint Medicines公司研发的一种口服高特异性KIT和PDGFRA激酶抑制剂，于2020年获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准上市，成为全球首个针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物。其商品名为AYVAKIT，在中国则被称为泰吉华（阿伐替尼片）。

　　阿伐替尼的作用机制

　　阿伐替尼通过直接与导致KIT和PDGFRA信号传导的活性激酶构象结合，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。与传统的靶向药物不同，阿伐替尼能够高效、精准地靶向抑制KIT和PDGFRA突变激酶，特别是针对那些对传统药物不敏感的突变类型，如PDGFRA D842V突变。

　　临床试验的显著成果

　　在多项临床试验中，阿伐替尼展现了其显著的抗肿瘤疗效。一项包括81例PDGFRA外显子18突变的NAVIGATOR临床研究结果显示，阿伐替尼在携带PDGFRA D842V突变的患者中表现出了显著的抗肿瘤活性。另一项在中国进行的桥接1/2期CS3007-101研究也进一步证实了阿伐替尼在不可切除或转移性GIST患者中的安全性和有效性。在300mg每日一次的剂量下，阿伐替尼在携带PDGFRA D842V突变的中国GIST患者中，初步显示出了高达62.5%的总体缓解率，且治疗相关不良事件大部分为1级或2级，显示出良好的耐受性。

　　临床应用的广泛前景

　　阿伐替尼的获批不仅填补了中国乃至全球在治疗PDGFRA外显子18突变型GIST药物上的空白，也为这部分患者提供了更为精准、有效的治疗方案。对于这部分患者而言，阿伐替尼的出现无疑带来了巨大的生存获益。目前，阿伐替尼已被首版《CSCO胃肠间质瘤诊疗指南》推荐用于携带PDGFRA D842V突变患者的一线治疗以及三线治疗失败后的患者。

　　此外，阿伐替尼还在不断探索其在其他类型GIST中的应用潜力。例如，一项最新的事后分析数据显示，阿伐替尼在携带KIT活化环（外显子17或18）突变并且不携带ATP结合口袋（外显子13或14）突变的GIST患者中，也表现出了更强的抗肿瘤活性。这一发现为携带特定KIT突变的GIST患者提供了新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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