急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia,简称AML）作为一种起源于骨髓中髓系细胞的恶性血液肿瘤，其特点在于骨髓中异常的白细胞大量增殖，从而抑制了正常的造血功能，并可能侵犯其他器官和组织。AML因其病情严重、治疗难度大、预后较差，一直是医学界关注的焦点。然而，随着医学的不断进步和分子靶向药物的发展，AML的治疗迎来了新的希望，其中拓舒沃（TIBSOVO/IVOSIDENIB）作为一种创新药物，在治疗IDH1突变阳性的AML患者中显示出了显著的疗效。
拓舒沃（TIBSOVO/IVOSIDENIB）是由Agios公司研发的一款口服、靶向异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）小分子抑制剂，于2018年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市。它是首个也是唯一一种针对IDH1酶的口服靶向药物，通过抑制IDH1突变体的活性，恢复正常的细胞代谢过程，从而抑制白血病细胞的增殖并诱导其凋亡。这一独特的作用机制使得拓舒沃在治疗IDH1突变阳性的AML患者中具有显著的优势。
多项临床试验和研究数据证实了拓舒沃在治疗AML方面的卓越表现。其中，全球III期AGILE研究是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照的临床试验，旨在评估拓舒沃联合阿扎胞苷（AZA）在初治且不适合强烈化疗的IDH1突变AML患者中的疗效和安全性。该研究的主要终点是无事件生存期（EFS），次要终点包括完全缓解率、总生存期（OS）、完全缓解和完全缓解伴部分血液学恢复的缓解率以及客观缓解率。结果显示，拓舒沃联合阿扎胞苷在主要终点和所有关键次要终点上均取得了显著优势。
具体而言，AGILE III期研究数据显示，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，拓舒沃联合阿扎胞苷显著延长了患者的中位总生存期（OS），达到了29.3个月，而安慰剂组仅为7.9个月。此外，拓舒沃联合阿扎胞苷的24个月和12个月的OS率分别为53.1%和62.9%，均远高于安慰剂组。这些结果不仅证实了拓舒沃作为新诊断AML一线治疗的持续获益，还揭示了其作为创新疗法的巨大潜力。
除了单独使用外，拓舒沃还可以与其他药物联合使用，以进一步提高治疗效果。例如，拓舒沃与阿扎胞苷的联合使用已经显示出显著延长IDH1突变阳性AML患者生存期的效果，并提高了患者的生活质量。这种联合治疗方案为患者提供了新的治疗选择，尤其是对于那些因合并症不适合接受强诱导化疗或年龄较大的患者来说，更是具有重要意义。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？
添加康必行顾问，想问就问
