普雷西替尼(Pralsetinib)由Blueprint Medicines Corporation公司开发,并于2020年9月5日获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准上市,成为全球第二款疗效卓越的RET抑制剂。该药物以其独特的口服给药方式和每日一次的便利性,迅速成为RET融合阳性NSCLC患者的新选择。普雷西替尼的上市,不仅打破了RET基因融合患者无药可用的僵局,更为广大患者提供了新的治疗途径。
普雷西替尼的作用机制
普雷西替尼是一种强效且高选择性的RET抑制剂,其作用机制在于选择性地、有效地抑制NSCLC中常见的CCDC6-RET和KIF5B-RET融合,以及RETM918T活化突变等。通过抑制这些特定的基因突变,普雷西替尼能够阻断肿瘤细胞的生长和扩散,从而达到治疗的效果。此外,普雷西替尼还能有效预防可能导致治疗耐药的继发性RET基因融合突变的产生,为患者的长期治疗提供了保障。
普雷西替尼的临床效果
普雷西替尼在多项临床试验中均表现出了显著的治疗效果。特别是在ARROW研究中,普雷西替尼在RET融合阳性NSCLC患者中的疗效得到了充分验证。无论患者是否接受过治疗,普雷西替尼均取得了持久的临床获益。对于既往接受过铂类化疗的患者,普雷西替尼的客观缓解率(ORR)达到了66.7%,疾病控制率(DCR)高达93.9%。而未接受过系统性治疗的患者,ORR更是达到了83.3%,DCR为86.7%。这些数据充分证明了普雷西替尼在RET突变阳性NSCLC患者中的显著疗效。
普雷西替尼的安全性
除了显著的疗效外,普雷西替尼还具有良好的安全性。在ARROW研究中,虽然部分患者出现了不良反应,但大多数反应为轻至中度,且通过调整剂量或暂停治疗等措施可以得到有效控制。严重不良反应的比例相对较低,且多数患者能够耐受并继续接受治疗。此外,普雷西替尼的保存条件也相对简单,只需在室温下保存即可,避免了因保存不当而导致的药物失效问题。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击扩展阅读:普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择?
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