梗阻性肥厚型心肌病（Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy,HCM）是一种复杂的心脏疾病，由心脏肌节功能障碍导致心肌肌球蛋白-肌动蛋白过度桥接和对钙的敏感性增加而引起。其典型症状包括呼吸困难、疲劳等，并可能引发严重的心脏事件，严重影响患者的生活质量。一种新型靶向治疗药物——马瓦卡坦（MAVACAMTEN，商品名Camzyos）在治疗梗阻性HCM方面展现出了卓越的疗效。

　　显著的治疗效果

　　马瓦卡坦作为一种小分子变构和心脏肌球蛋白抑制剂，通过针对肥厚性心肌病的特征之一——肌节收缩过度，并抑制过多的肌球蛋白肌动蛋白横桥形成，使整体肌球蛋白群转向节能、可募集、超放松状态，从而在降低心肌收缩力方面表现出显著疗效。临床试验数据显示，马瓦卡坦在治疗成人症状性梗阻性HCM中取得了显著成果。

　　在II期试验中，马瓦卡坦显示出剂量依赖性的益处，能够减轻左心室流出道（LVOT）梗阻，改善纽约心脏协会（NYHA）分级和生活质量。所有患者的左心室射血分数（LVEF）均保持在50%以上。随后的EXPLORER-HCM III期试验更是进一步验证了其疗效，结果显示马瓦卡坦与改善运动能力、症状负担，以及降低Valsalva梯度、改善健康状况和B型钠尿肽（BNP）水平相关。值得注意的是，在不使用β受体阻滞剂的患者中，马瓦卡坦对运动能力和NYHA分级的影响更为显著，这进一步证明了其独特的作用机制和优势。

　　降低手术需求

　　除了改善症状和心脏功能外，马瓦卡坦还显著降低了患者对手术治疗的需求。VALOR-HCM试验显示，在接受16周治疗的严重症状梗阻性HCM患者中，相比安慰剂组，马瓦卡坦组需要进行梗阻性病变切除治疗（SRT）的患者数量明显减少（分别为77%和18%）。这一结果强烈表明，马瓦卡坦为患者提供了一种更为保守和有效的治疗选择，减少了手术风险和并发症。

　　高安全性与良好的耐受性

　　在安全性方面，马瓦卡坦同样表现出色。临床试验中，接受马瓦卡坦治疗的患者不良反应发生率较低，且患者耐受性好。这使得马瓦卡坦成为一种对患者友好的治疗选择。此外，马瓦卡坦的使用方便，每日口服一次即可，无需特殊饮食限制，提高了患者的用药便利性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)能够显著改善患者的心功能和生活质量？

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