AML是一种起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，其发生和进展与多种基因突变密切相关，其中FLT3基因突变是AML中最常见的一种。FLT3，即FMS样酪氨酸激酶3，是一种在白血病中常见的突变基因，其突变可导致异常的白血病细胞生长和增殖，从而加速疾病的进展。FLT3突变包括内部串联重复（ITD）和酪氨酸激酶域（TKD）两个位点的突变，均与不良预后相关。

　　吉瑞替尼的作用机制

　　吉瑞替尼是一种高度选择性的FLT3酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制FLT3受体的异常活性，阻断白血病细胞的生长和分裂，从而达到控制疾病的目的。在临床试验中，吉瑞替尼已经证明能够显著延长携带FLT3突变的AML患者的生存期，并帮助更多患者达到完全缓解或部分缓解的状态。

　　临床试验数据与疗效

　　在一项涉及患有复发性或难治性FLT3突变AML的成年人的3期临床试验中，吉瑞替尼组与挽救性化疗组进行了对比。结果显示，吉瑞替尼组的中位无进展生存期达到了2.8个月，而化疗组仅为0.7个月。在达到完全缓解且血液学完全或部分恢复的患者比例上，吉瑞替尼组为34.0%，显著高于化疗组的15.3%。此外，吉瑞替尼组在完全缓解的百分比上也达到了21.1%，远高于化疗组的10.5%。这些数据清晰地证明了吉瑞替尼在复发或难治性FLT3突变AML患者中的显著疗效。

　　安全性与副作用

　　尽管吉瑞替尼在疗效上表现出色，但其副作用也是不可忽视的。常见的副作用包括恶心、呕吐、食欲不振、疲劳感等。此外，部分患者还可能出现肝功能异常，如肝酶升高等。因此，在使用吉瑞替尼期间，患者需要定期进行血液和肝功能检查，以确保安全监测和及时处理任何不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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