艾曲泊帕（Eltrombopag），又称艾曲波帕，是一种口服的血小板生成素受体激动剂，近年来在治疗血液系统疾病，尤其是重型再生障碍性贫血（Severe Aplastic Anemia,SAA）方面展现出了显著的治疗效果。重型再生障碍性贫血是一种由物理、化学、生物或不明因素导致的骨髓造血干细胞和微环境严重受损，进而引发骨髓造血功能衰竭的严重疾病。其主要表现为全血细胞减少，患者常面临贫血、感染、出血等多种症状，生活质量受到严重影响。

　　艾曲泊帕的作用机制

　　艾曲泊帕通过促进血小板的生成来改善患者的血液状况。它是一种人工形式的蛋白质，能够促进巨核细胞的增殖和分化，进而促进血小板的生成。此外，艾曲泊帕还能促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而恢复和增强造血功能。这种多效性作用使得艾曲泊帕在治疗重型再生障碍性贫血方面具有独特的优势。

　　临床疗效

　　临床试验结果

　　在一项正在进行的非随机、开放标签、单组、多中心II期临床试验中，研究者评估了艾曲泊帕对中国复发性SAA患者的疗效。研究结果显示，在第26周时，70%的患者达到了血液学缓解（HR）的主要终点。其中，14%的应答者表现出三系应答（即红细胞、白细胞和血小板均有所改善），50%的应答者表现为双系应答，36%的应答者表现为单系应答。此外，大多数患者在较短时间内（中位数为10周）达到了HR，表明艾曲泊帕在治疗重型再生障碍性贫血方面具有较快的起效时间和较高的有效率。

　　疗效持久性

　　为了评估艾曲泊帕的持久性，部分疗效稳固的患者在停药后继续观察。结果显示，除个别患者外，大多数患者停药后仍能保持持续的血液学缓解，这表明艾曲泊帕不仅能够改善患者的血液状况，还能在一定程度上促进造血干细胞的自我重生和增殖，从而恢复和增强患者的造血功能。

　　安全性与耐受性

　　艾曲泊帕在治疗重型再生障碍性贫血的过程中，其安全性与耐受性也得到了广泛认可。尽管与治疗免疫性血小板减少性紫癜（ITP）时相比，艾曲泊帕在SAA治疗中的剂量更高，但大多数患者仍能够良好耐受，未出现严重的剂量限制性毒性。常见的副作用包括可逆的转氨酶升高等，但这些副作用大多轻微且可控。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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