IDH1是异柠檬酸脱氢酶1的一种亚型，在细胞代谢中发挥着关键作用。当IDH1发生突变时，会导致细胞代谢异常，进而促进白血病细胞的生长和扩散。拓舒沃作为一种新型口服小分子抑制剂，通过精准靶向并抑制IDH1突变酶的活性，能够纠正细胞代谢异常，诱导白血病细胞分化或凋亡，从而达到治疗目的。
临床试验数据支持
拓舒沃在治疗携带IDH1突变的AML患者中的疗效得到了多项临床试验的验证。其中，AGILE III期全球临床试验的更新数据在2023年美国临床肿瘤学年会（ASCO）上公布，进一步证实了拓舒沃作为新诊断AML一线治疗的持续获益。该研究显示，拓舒沃联合化疗药物阿扎胞苷治疗新诊断AML患者的中位总生存期（OS）延长至29.3个月，远高于安慰剂联合阿扎胞苷组的7.9个月。此外，拓舒沃联合阿扎胞苷的24个月和12个月的OS率分别为53.1%和62.9%，均显著高于安慰剂组。
在安全性方面，拓舒沃联合阿扎胞苷的治疗方案也展现出了良好的耐受性。与阿扎胞苷联合安慰剂组相比，拓舒沃联合阿扎胞苷组的中性粒细胞发热事件和感染事件的发生率较低，进一步证明了其临床应用的安全性。
超级应答患者的识别
通过对I期扩展研究的分析，研究者们还识别出对拓舒沃治疗产生超级应答的AML患者的临床和分子特征。这些超级应答患者在未接受造血干细胞移植的情况下，完全缓解（CR）或完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）的持续时间超过12个月，甚至有的患者超过两年。这一发现为临床医生制定个体化治疗方案提供了重要依据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？
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