急性髓性白血病（AML）作为一种常见的急性白血病类型，以其高发病率和死亡率成为医学界关注的重点。AML患者的骨髓中异常白细胞快速积累，干扰正常血细胞的生成，导致健康白细胞、红细胞和血小板减少，病情进展迅速，若未经有效治疗，患者的生存期往往只有6-10个月。一种名为恩西地平（Enasidenib，商品名IDHIFA）的药物为AML患者带来了新的治疗希望。

　　恩西地平是一种口服靶向治疗药物，专为具有特异遗传突变的复发性或难治性AML的成年患者设计。其独特之处在于能够抑制异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）的活性，进而阻止癌细胞的生长和扩散。IDH2是细胞代谢中的一个关键酶，在癌细胞生长过程中起到了至关重要的作用。恩西地平通过抑制IDH2的活性，有效地阻断癌细胞生长所需的某些酶，从而减缓或阻止癌细胞的生长和扩散。

　　在临床研究中，恩西地平表现出了显著的疗效。一项关键的I/II期临床试验纳入了199例复发或难治性AML患者，所有患者均经过RealTimeIDH2检测试剂盒检测，确认携带IDH2基因突变。研究结果显示，恩西地平的总体反应率（ORR）达到了40.3%，其中完全缓解率（CR）为19.3%，血液学改善的完全缓解率（CRh）为4.0%，部分缓解（PR）为15.6%，不稳定的疾病（SD）为34.7%。此外，恩西地平的中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，中位总生存期（OS）为9.3个月，而达到CR的患者的中位OS更是延长至19.7个月。这些数据充分表明，恩西地平对于IDH2突变的AML患者具有显著的疗效，能够显著提高患者的缓解率和生存期。

　　恩西地平的推荐剂量为100毫克，每日口服一次，空腹或随餐服用，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，建议至少治疗6个月。恩西地平的使用也伴随着一定的副作用，如恶心、呕吐、腹泻、高胆红素血症等。其中，高胆红素血症和IDH分化综合征是其最突出的毒性反应，需要密切监测和对症处理。因此，在使用恩西地平期间，患者应定期进行血液检测和监测，以确保治疗效果并及时发现并处理潜在的副作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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