吉列替尼（Gilteritinib），商品名为适加坦（XOSPATA），是一种用于治疗成人急性髓系白血病（AML）的靶向药物，特别针对具有FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的患者。在复发难治型AML患者中，吉列替尼表现出显著的疗效，为这一曾经难以治疗的疾病带来了新的希望。

　　FLT3突变与AML

　　急性髓系白血病（AML）是成年人最常见的白血病类型之一，其特征是髓系细胞的异常增生和分化，伴随严重的并发症和高死亡率。FLT3作为AML最常见的致癌突变之一，约占AML患者的20%至30%。这一突变通常与疾病的快速复发和不良预后相关，患者常面临治疗选择有限、长期存活率低等问题。

　　吉列替尼的作用机制

　　吉列替尼是一种第二代FLT3抑制剂，具有高度的选择性和强效的抑制作用。它通过抑制FLT3受体的信号传导和增殖，靶向于FLT3+AML细胞，从而减少白血病细胞的数量，使健康的血细胞得以重新发育。这一机制使得吉列替尼在针对FLT3突变的AML患者中表现尤为突出。

　　临床研究中的显著疗效

　　首次人类研究

　　在首次人类研究中，吉列替尼作为FLT3抑制剂对复发性AML患者进行治疗，显示出良好的耐受性和显著的疗效。该药物几乎完全针对FLT3突变患者，其临床反应比预期更频繁、更具持续性。这项研究奠定了吉列替尼在治疗复发难治AML中的基础。

　　ADMIRAL试验

　　ADMIRAL是一项重要的单臂试验，评估了吉列替尼在具有FLT3 ITD、D835或I836突变的复发难治AML患者中的疗效。该试验共招募了138名患者，他们每天接受120mg的吉列替尼治疗，直至出现不可接受的毒性或临床没有益处。试验结果显示，吉列替尼在FLT3突变患者中的完全缓解率（CR/CRh）令人鼓舞，且患者整体生存期延长。

　　安全性与耐受性

　　吉列替尼不仅疗效显著，其安全性和耐受性也较好。常见的副作用包括腹泻、疲劳和肝酶检测异常等，这些通常为轻度至中度，且很少导致停药。尽管存在一些潜在的心脏问题、感染和出血风险，但通过定期监测和及时处理，大多数患者可以安全地继续治疗。

　　治疗指南与推荐用法

　　由于吉列替尼的显著疗效和较低的药物毒性，它已被列入NCCN指南，用于治疗复发难治的AML患者。推荐用法为每天口服120毫克，持续至少6个月的临床反应或直至疾病进展或不可接受的毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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