厄达替尼（Balversa/Erdafitinib），作为一种口服泛FGFR（成纤维细胞生长因子受体）抑制剂，近年来在治疗膀胱癌患者中展现出了显著的疗效。膀胱癌是泌尿系统最常见的恶性肿瘤之一，其中尿路上皮癌占膀胱癌的90%以上。厄达替尼的获批，标志着膀胱癌治疗领域迎来了首款靶向药物，为众多患者提供了新的治疗选择。

　　厄达替尼的研发背景

　　厄达替尼由美国Astex制药公司与强生制药集团下属的杨森生物技术公司共同发现，并于2019年4月获得美国食品药品管理局（FDA）的加速批准上市，用于治疗接受铂基化学治疗后疾病仍然进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。这是FDA批准的首款针对转移性膀胱癌的靶向疗法，其获批基于一项多中心、开放标签的2期临床试验（BLC2001）的结果。

　　厄达替尼的临床表现

　　显著的治疗效果

　　厄达替尼在临床试验中表现出色，特别是在治疗携带特定FGFR突变（如FGFR3基因突变或FGFR2/3基因融合）的膀胱癌患者中。根据BLC2001试验的结果，厄达替尼治疗的客观缓解率（ORR）达到了40%，其中FGFR3基因突变患者的ORR更是高达49%。此外，中位无进展生存期（mPFS）为5.5个月，中位总生存期（mOS）达到了13.8个月，显著延长了患者的生存期。

　　针对不同患者群体的疗效

　　厄达替尼在不同患者群体中也表现出良好的疗效。在未接受过化疗的患者组中，ORR为42%；在化疗后进展或复发的患者中，ORR为40%。值得注意的是，在既往接受过免疫治疗的22例患者中，ORR高达59%，表明厄达替尼在免疫治疗失败后的患者中也具有一定的疗效。

　　剂量与疗效的关系

　　厄达替尼的剂量与疗效之间存在一定的关系。在初始剂量为8mg/天的患者中，ORR为34%；而在剂量递增至9mg/天的患者中，ORR提升至49%。这表明，在适当的剂量下，厄达替尼能够发挥更好的治疗效果。

　　厄达替尼的作用机制

　　厄达替尼作为一种激酶抑制剂，能够与FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4结合并抑制其酶促活性。通过抑制FGFR磷酸化和信号传导，厄达替尼能够降低表达FGFR遗传改变（包括点突变、扩增和融合）的细胞系中的细胞活力，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。

　　厄达替尼的副作用与注意事项

　　尽管厄达替尼在治疗膀胱癌中展现出了显著的疗效，但其也存在一定的副作用。最常见的不良反应包括血磷升高、口炎、疲劳、肌酐升高、腹泻、口干等。此外，厄达替尼还可能引起眼部疾病，如浆液性中心性视网膜病/视网膜色素上皮脱离（CSR/RPED），因此在治疗期间需要定期进行眼科检查。

　　在使用厄达替尼之前，医生需要确认患者的肿瘤标本存在FGFR基因突变。同时，医生还需要根据患者的血磷水平和眼科检查结果调整治疗剂量，以确保患者的安全。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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