在皮肤癌的广阔领域中，基底细胞癌（Basal Cell Carcinoma,BCC）虽属较为常见的恶性肿瘤类型，但其转移性变体却相对罕见却极具挑战性。传统上，手术切除是局限性BCC的首选治疗方案，然而，当疾病进展至转移阶段时，治疗策略便显得尤为复杂和关键。近年来，随着分子靶向疗法的兴起，维莫德吉（VISMODEGIB，商品名：ERIVEDGE）作为首个被批准用于不可切除或转移性BCC的口服小分子抑制剂，为患者带来了新的希望。本文旨在探讨维莫德吉在治疗转移性基底细胞癌患者中的客观缓解率（Objective Response Rate,ORR）及其临床意义。

　　维莫德吉的作用机制

　　维莫德吉是一种特异性针对Hedgehog信号通路中Smoothened（SMO）受体的抑制剂。Hedgehog信号通路在胚胎发育及多种癌症的发生发展中扮演重要角色，而在BCC中，该通路的异常激活是肿瘤形成和维持的关键因素。维莫德吉通过阻断SMO受体，抑制Hedgehog信号传导，从而抑制BCC细胞的增殖和存活，达到治疗目的。

　　客观缓解率数据

　　多项临床试验数据表明，维莫德吉在治疗转移性BCC方面展现了显著疗效。其中，一项具有里程碑意义的SHH2009（ERIVANCE）临床试验，评估了维莫德吉在晚期或转移性BCC患者中的疗效与安全性。该研究发现，接受维莫德吉治疗的患者中，客观缓解率（ORR）达到了令人鼓舞的水平，部分患者实现了肿瘤的部分缓解（PR），有效延缓了疾病进展。

　　具体而言，ORR是衡量治疗有效性的重要指标之一，它反映了治疗使肿瘤体积缩小达到可测量标准的患者比例。在SHH2009试验中，维莫德吉治疗组患者的ORR显著高于对照组，显示出其作为靶向疗法的有效性。值得注意的是，虽然ORR数值因试验设计、患者群体等因素而异，但维莫德吉所展现出的缓解率足以证明其在控制转移性BCC方面的潜力。

　　临床意义

　　维莫德吉在转移性BCC治疗中的高客观缓解率，不仅为患者提供了除手术以外的有效治疗选项，还显著改善了患者的生活质量和预后。对于无法接受手术或手术效果有限的患者而言，维莫德吉的出现无疑是一大福音。此外，其口服给药的便利性也提高了患者的治疗依从性，减少了住院需求，降低了治疗成本。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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