急性髓性白血病（AML）是一种常见的急性白血病，其起源于骨髓并迅速进入血液，干扰正常血细胞的生成，导致健康白细胞、红细胞和血小板减少。针对AML的治疗一直是医学界的难题，特别是对于复发或难治性（R/R）AML患者。恩西地平（IDHIFA/ENASIDENIB）作为一种创新的药物，为这部分患者带来了新的治疗希望。

　　恩西地平的背景与机制

　　恩西地平，也被称为AG-221，是首个也是唯一一个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗IDH2突变阳性R/R AML患者的药物。同时，它也在澳大利亚和加拿大获得了批准。恩西地平是一种IDH2抑制剂，主要针对IDH2基因突变引发的AML。IDH2是三羧酸循环中的关键酶，其突变会导致细胞内致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的积聚，进而影响细胞内的代谢平衡和表观遗传修饰，最终促进白血病的发生和发展。

　　恩西地平通过抑制IDH2酶的活性，阻断2-HG的生成，从而纠正这种异常的代谢状态，抑制白血病细胞的生长和扩散。与传统的化疗和免疫疗法不同，恩西地平是首个肿瘤代谢药物，它开创了AML治疗的新思路。

　　恩西地平的临床数据

　　恩西地平的临床效果主要基于一项Ⅰ/Ⅱ期的单臂开放性研究，该研究纳入了199例复发或难治性AML患者，所有患者均经RealTime IDH2检测试剂盒检测，确认为IDH2基因突变阳性。研究结果显示，恩西地平的总体反应率（ORR）为40.3%，其中完全缓解率（CR）为19.3%，伴随血液学改善的完全缓解率（CRh）为4.0%，部分缓解（PR）为15.6%。对于达到CR的患者，中位总生存期（OS）长达19.7个月，中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，总中位OS为9.3个月。

　　在治疗效果方面，恩西地平能够显著降低患者的白细胞计数，减轻贫血和血小板减少等症状，并有效延长患者的生存期。特别是对于那些在初始治疗后因AML引起输血依赖的患者，恩西地平治疗后有34%的患者不再需要输血。

　　恩西地平的副作用与安全性

　　尽管恩西地平在AML治疗中显示出了显著的疗效，但其也存在一定的副作用。最常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻和高胆红素血症。其中，高胆红素血症和IDH分化综合征是其最突出的毒性，需要密切监测和对症处理。此外，恩西地平还可能引发不同程度的骨髓抑制，导致血小板减少和贫血，因此在治疗期间需要定期监测患者的血液指标和肝功能。

　　恩西地平的推荐剂量为每日100 mg，口服一次，空腹或随餐服下，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，建议至少治疗6个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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