佩米替尼属于一类被称为“FGFR抑制剂”的药物,它通过抑制FGFR(成纤维细胞生长因子受体)通路来抑制癌细胞的生长和分裂。FGFR是一种受体酪氨酸激酶,参与调节细胞生长、分化和存活。在某些胆管癌患者中,FGFR基因会发生突变或过表达,导致异常的信号传导,从而促进肿瘤细胞的增殖和生存。佩米替尼通过选择性地结合FGFR激酶结构域,抑制其活性,从而抑制肿瘤细胞的增殖和扩散。
佩米替尼在转移性胆管癌中的应用
胆管癌是一种起源于胆管内上皮细胞的恶性肿瘤,通常起源于肝内或肝外胆管,并迅速扩散至邻近的组织和器官。由于早期症状不明显,胆管癌往往在晚期才被诊断出来,且治疗选择有限。佩米替尼的出现,为这些患者提供了新的治疗选择。
2022年4月6日,佩米替尼在中国获得国家药品监督管理局批准,用于既往至少接受过一种系统性治疗,且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的治疗。这一批准基于多项临床试验的结果,其中一项针对胆管癌患者的临床试验发现,接受佩米替尼治疗的患者中,约有40%的人显示出明显的肿瘤缩小或稳定的效果。此外,佩米替尼还延长了患者的无进展生存期,使其能够更长时间地控制疾病的进展。
临床试验数据支持
佩米替尼的疗效得到了多项临床试验的支持。例如,FIGHT-202试验是一项非随机、开放标签、多中心、单臂的II期临床试验,评估了佩米替尼在107名既往治疗过的FGFR2基因融合或非融合重排的局部晚期或转移性胆管癌患者中的疗效。结果显示,客观缓解率(ORR)为36%,其中2.8%的患者完全缓解,33%的患者部分缓解。共有24名(63%)患者的应答持续超过6个月,7名(18%)患者的应答持续超过12个月。这些数据表明,佩米替尼在转移性胆管癌的治疗中具有显著的疗效。
安全性与副作用
尽管佩米替尼在胆管癌治疗中显示出良好的疗效,但它也可能引起一些副作用。常见的副作用包括疲劳、味觉改变、恶心、腹泻和高血压等。此外,还有可能出现一些较为严重的副作用,如贫血、白细胞减少、淋巴细胞减少症和血小板减少症等。因此,在使用佩米替尼期间,患者需要与医生密切合作,定期进行身体检查和相关检验,以确保药物的疗效和安全性。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击扩展阅读:胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明
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