米托坦（Mitotane，商品名LYSODREN）是一种广泛用于治疗肾上腺皮质瘤的药物，其化学名为o,p'-二氯二苯乙烷-1,1-二醇（简称OP'DDD）。米托坦通过独特的机制，对肾上腺皮质瘤，尤其是晚期或无法通过手术完全切除的病例，展现出了显著的治疗效果。

　　米托坦的作用机制

　　米托坦的主要功能在于遏制肾上腺皮质的功能及其激素的产生。具体作用机制包括：

　　阻碍酶活动：米托坦能有效阻断肾上腺皮质细胞内线粒体的某些关键酶活性，如胆固醇侧链裂解酶，进而打断胆固醇的代谢链条，从而抑制肾上腺皮质激素的生成。

　　破坏线粒体：米托坦还能改变线粒体的结构，影响其正常功能，最终导致细胞受损甚至死亡。

　　减少皮质醇产生：通过干扰肾上腺皮质的功能，米托坦能够显著降低皮质醇的生成，从而遏制肿瘤的增长。

　　米托坦的治疗效果

　　米托坦在治疗恶性肾上腺皮质肿瘤中，特别是在晚期或手术难以治愈的病例中，表现出了显著的疗效：

　　抗肿瘤效应：米托坦通过遏制癌细胞的增殖与分裂，并降低肾上腺皮质激素的生成，有效控制肿瘤的恶化。

　　平衡激素水平：它有助于调节患者体内的肾上腺皮质激素水平，显著提升患者的生活品质并减轻症状。

　　辅助术后治疗：对于已经接受过手术切除的患者，米托坦可作为一种有效的辅助治疗手段，有助于预防肿瘤的复发，为患者争取更长的生存期。

　　米托坦的副作用

　　尽管米托坦在治疗上取得了较好成效，但它也可能带来一系列不容忽视的副作用，包括：

　　神经系统反应：如头晕、头痛、过度嗜睡和平衡感失调等。

　　消化系统问题：恶心、呕吐、腹泻和胃肠道不适是常见的反应。

　　内分泌失衡：可能导致甲状腺功能减退、肾上腺功能减退等问题。

　　为了确保米托坦的治疗效果和患者的安全，需要进行细致的监测与管理，包括定期检查血液、生化、肝功能和甲状腺功能等指标，并针对出现的各种不适提供及时的对症治疗。

　　剂量与用法

　　米托坦的成人每日剂量通常为1至6克，可分3至4次服用，随后可逐步递增至每日8至10克，一般建议每日最高剂量为18克。对于18岁以下的儿童，其疗效及安全性尚未完全确定，医生会根据患者的体重或身体表面面积来决定每日服用的剂量。

　　临床研究与应用

　　米托坦是目前治疗肾上腺皮质癌（ACC）最常用的、反应率最高的药物。一项临床研究显示，米托坦联合顺铂的总有效率达到48.6%，总的肿瘤无进展时间为9.1个月，总生存时间为28.5个月。对于功能性肾上腺皮质癌，米托坦能使皮质功能亢进症状缓解，肿瘤缩小，显著延长患者的生命。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效和用法用量

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