原发性胆汁性肝硬化(Primary Biliary Cirrhosis,PBC)是一种慢性、进行性的自身免疫性肝病,其特点为肝内小胆管的进行性破坏,最终导致胆汁淤积、肝纤维化及肝硬化。这一疾病对患者的健康和生活质量构成严重威胁,因此,寻找有效的治疗方法一直是医学界的重要课题。奥贝胆酸(OBETICHOLIC/OCALIVA)作为一种新型的治疗药物,在治疗原发性胆汁性肝硬化方面展现出了显著的疗效。
奥贝胆酸的基本信息
奥贝胆酸(Obeticholic Acid,OCA)是一种法尼醇X受体(FXR)激动剂,是人初级胆汁酸中鹅脱氧胆酸(CDCA)的一种新型衍生物。FXR是胆酸、炎症反应、纤维化与代谢通路的关键调节分子。奥贝胆酸通过激活FXR,可以间接抑制细胞色素基因的表达,进而抑制胆酸的合成,促进胆汁分泌,并降低门静脉高压。这一独特的作用机制使得奥贝胆酸在治疗原发性胆汁性肝硬化方面具有独特的优势。
奥贝胆酸在PBC治疗中的显著疗效
抑制胆酸合成与促进胆汁分泌:奥贝胆酸通过抑制胆酸的合成和促进胆汁的分泌,有效缓解了胆汁淤积的症状。胆汁淤积是PBC患者常见的临床表现,其导致的肝细胞损伤和肝纤维化是疾病进展的关键因素。奥贝胆酸的应用显著改善了患者的胆汁排泄功能,减轻了肝细胞的负担。
降低门静脉高压:门静脉高压是PBC患者常见的并发症之一,也是导致食管胃底静脉曲张和消化道出血的重要原因。奥贝胆酸通过降低门静脉高压,有助于预防和治疗这些严重的并发症,提高了患者的生存质量和生存率。
改善肝功能:奥贝胆酸的应用不仅缓解了胆汁淤积和门静脉高压的症状,还促进了肝细胞的再生和修复,从而改善了患者的肝功能。这对于延缓疾病进展、提高患者的生活质量具有重要意义。
减轻临床症状:PBC患者常伴随有疲劳、瘙痒等临床症状,这些症状严重影响了患者的生活质量。奥贝胆酸的应用显著减轻了这些症状,提高了患者的舒适度和生活质量。
临床应用与安全性
奥贝胆酸最早于2016年5月27日获美国FDA批准上市,随后于2016年12月12日获欧盟批准上市,用于治疗原发性胆汁性肝硬化。在临床上,奥贝胆酸可以单独应用,也可以与熊去氧胆酸(UDCA)联合应用,以治疗对UDCA治疗反应不充分的PBC患者。尽管奥贝胆酸可能引起皮肤瘙痒、乏力、腹痛等副作用,但整体耐受性良好,大多数患者能够耐受并继续治疗。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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