急性髓细胞白血病（Acute Myeloid Leukemia,AML）是一种具有高度异质性的克隆性疾患，约占急性白血病的50%以上，以40岁的成年人多见，且发病率随年龄增长而上升。AML患者常出现贫血、出血、发热等临床症状，不仅严重影响患者身体健康，还对其生命安全构成威胁。其中，约25%至30%的AML患者在FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）基因中存在突变，这些突变与疾病的进展性和更高的复发风险密切相关。

　　吉列替尼/适加坦（XOSPATA，商品名：富马酸吉列替尼胶囊）作为一款新型的FLT3抑制剂，在治疗携带FLT3突变的复发或难治性AML患者中展现出了显著的疗效。XOSPATA由Astellas与Kotobuki Pharmaceutical合作开发，并于2018年11月28日获得美国FDA批准上市，成为全球首个获批的单药治疗携带FLT3突变的复发/难治性AML的FLT3抑制剂。

　　XOSPATA是一种口服的、高度特异性的二代I型FLT3抑制剂，能够同时抑制FLT3-ITD和FLT3-TKD两种常见的FLT3突变。这两种突变在大约1/3的AML患者中可见，是导致疾病进展和复发的重要因素。XOSPATA通过特异性地抑制这些突变，阻断白血病细胞内的信号传导路径，从而抑制肿瘤细胞的生长和繁殖，并诱导其凋亡。

　　在多项临床试验中，吉列替尼XOSPATA的疗效得到了充分验证。其中，ADMIRAL（NCT 02421939）临床试验是一项重要的单臂试验，该试验纳入了138名具有FLT3 ITD、D835或I836突变的复发或难治性AML患者。结果显示，接受XOSPATA每日120毫克口服治疗的患者中，有21%达到了完全缓解或部分缓解，这一疗效显著优于传统治疗方案。此外，对于治疗开始时需要红细胞或血小板输注的106名患者，有31%在至少56天内无需输血，进一步证明了XOSPATA的治疗效果。

　　在安全性方面，吉列替尼XOSPATA也表现出了相对较好的耐受性。临床试验中，患者报告的主要不良反应包括丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、天冬氨酸氨基转氨酶（AST）升高、贫血、血小板减少症、中性粒细胞减少性发热、腹泻、恶心等。这些不良反应大多为轻至中度，且通过适当的剂量调整和管理，多数患者能够耐受并继续治疗。然而，也有极少数患者出现了严重的不良反应，如分化综合征和可逆性后部脑病综合征（PRES），对于这类患者，需要及时给予相应的治疗并调整药物剂量或停药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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