肝窦阻塞综合征（HSOS），也称为肝小静脉闭塞病（VOD），是造血干细胞移植（HSCT）患者早期最常见的并发症之一。这一疾病因其高发病率和高致死率而备受关注，据报道，HSCT后HSOS的平均发病率为13.7%，且在发病100天时病死率可超过80%。面对这一严峻挑战，去纤苷/去纤苷钠（商品名：DEFITELIO）作为一种创新药物，在治疗HSOS方面展现出了显著的疗效。

　　去纤苷钠（DEFITELIO）的药物特性

　　去纤苷钠（DEFITELIO）是一种由猪小肠黏膜基因组DNA通过控制解聚合成的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物。该药物具有多种生物活性，包括保护内皮、促纤溶、抗血栓、抗缺血、抗炎和抗黏附等，但并无显著的全身抗凝作用。这些特性使得去纤苷钠在治疗HSOS时能够有效降低血液粘稠度，促进血液流动，从而缓解肝脏淤血和肿大等症状。

　　临床研究与疗效

　　多项临床试验已经证实去纤苷钠在治疗HSOS中的有效性。例如，一项多中心、随机2期临床试验比较了两种不同剂量的去纤苷钠在HSOS患者中的疗效。该研究纳入了101例成人和48例儿童患者，这些患者均在移植后35天内确诊为HSOS，并伴有多器官功能衰竭或严重HSOS的风险。结果显示，去纤苷钠能够显著提高患者的生存率和完全缓解率，且不良反应较低。

　　此外，美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）均已批准去纤苷钠用于治疗HSCT后伴有肾或肺功能障碍的HSOS患者。这一批准基于多项临床试验的数据，显示了去纤苷钠在治疗HSOS中的显著疗效和安全性。

　　用药方案与注意事项

　　去纤苷钠的推荐剂量为6.25 mg/kg，每6小时给予一次，作为2小时的静脉输注。治疗周期至少为21天，如果21天后VOD的体征和症状仍未解决，可继续治疗直至症状缓解或达到最大60天。在用药前，需要确保患者没有临床上意义的出血，并且血流动力学稳定。同时，需要密切监测患者的出血情况和超敏性反应，一旦出现显著出血或严重过敏反应，应立即停药并采取相应的医疗措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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