玛伐凯泰是全球首个也是目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂，其通过特有的作用机制靶向肥厚型心肌病的核心病理生理机制。具体而言，该药物通过作用于心肌肌球蛋白，减少过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，从而减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能。这一独特的机制使得玛伐凯泰在治疗肥厚型心肌病时能够直接针对疾病的根本原因，实现更为精准的治疗效果。

　　临床试验的卓越表现

　　在多项临床试验中，玛伐凯泰展现出了卓越的疗效。例如，在EXPLORER-HCM试验中，玛伐凯泰显著改善了患者的左心室流出道压差（LVOT）和纽约心脏协会（NYHA）心功能分级。在第30周时，接受玛伐凯泰治疗的患者中，有37%达到了复合主要终点，即比例混合静脉氧压（pVO2）改善≥1.5 mL/kg/min且NYHA等级改善至少1级，或pVO2改善≥3.0 mL/kg/min且NYHA等级无恶化。这一比例显著高于安慰剂组，显示出玛凯泰在改善患者症状和心功能方面的显著优势。

　　长期疗效与安全性

　　除了短期疗效显著外，玛伐凯泰的长期疗效和安全性也得到了验证。在MAVA长期扩展研究（MAVA-LTE）中，EXPLORER-LTE队列的累积数据分析显示，经过长达3.5年（180周）的连续治疗，患者的超声心动图参数与生物标志物获得持续稳定改善。这些指标包括静息左心室流出道压差、Valsalva LVOT压差、左心房容积指数以及N-末端脑钠肽前体（NT-proBNP）水平。同时，患者的症状与功能能力也得到改善，其中大部分患者达到NYHA心功能分级I级。在长达3.5年的随访中，玛伐凯泰的长期安全性与已知的安全性特征一致，未发现新的安全性信号，进一步证明了其在临床应用中的可靠性和安全性。

　　与其他治疗手段的对比

　　与常规药物相比，玛伐凯泰能够从根本上解决心肌肥厚所导致的一系列临床症候群，而不仅仅是减轻症状。手术或介入治疗虽然可以改善肥厚型心肌病症状，但侵入性治疗难度高且存在并发症风险，极少患者会接受。相比之下，玛伐凯泰作为一种口服药物，具有更高的患者接受度和更好的安全性。此外，玛伐凯泰还可以与β-受体阻滞剂、非二氢吡啶类钙通道阻滞剂或丙吡胺等药物联合使用，以进一步提高治疗效果，为患者提供更多治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：接受迈凡妥/玛伐凯泰(CAMZYOS)治疗的患者他们心脏功能改善主要体现在哪几个方面？

　　更多药品详情请访问 玛伐凯泰 https://www.kangbixing.com/drug/Camzyos/