梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）是一种严重的心血管疾病，患者常常面临呼吸困难、疲劳等症状，甚至可能引发心脏事件，极大地影响生活质量。一种新型靶向治疗药物——玛伐凯泰/马瓦卡坦（MAVACAMTEN，商品名Camzyos）在治疗该疾病中展现出了卓越的疗效，为患者带来了新的希望。

　　显著的临床效果

　　在临床试验中，玛伐凯泰/马瓦卡坦（以下简称“马瓦卡坦”）在治疗成人症状性梗阻性肥厚型心肌病中表现出了显著的效果。接受马瓦卡坦治疗的患者不仅左心室肥厚显著减轻，从而改善了心脏的泵血功能，而且症状如呼吸困难、疲劳等也得到了有效缓解。这些改善不仅提高了患者的生活质量，还显著降低了因疾病恶化而导致的心脏事件风险。

　　EXPLORER-HCM是迄今为止最大的在梗阻性HCM中使用肌动蛋白抑制剂的安慰剂对照试验。该试验结果显示，马瓦卡坦与改善运动能力、症状负担，以及降低Valsalva梯度、改善健康状况和B型钠尿肽（BNP）水平密切相关。马瓦卡坦对运动能力和NYHA分级的影响在不使用β受体阻滞剂的患者中更为显著，且其疗效并未受β受体阻滞剂使用与否的影响，这进一步证明了马瓦卡坦在治疗HCM中的独特作用机制和优势。

　　独特的作用机制

　　马瓦卡坦是一种心肌肌球蛋白别构可逆性抑制剂，它通过针对肌节收缩过度（肥厚性心肌病的特征之一）并抑制过多的肌球蛋白肌动蛋白横桥形成，使整体肌球蛋白群转向节能、可募集、超放松状态，从而在降低心肌收缩力方面表现出显著疗效。这种独特的作用机制使得马瓦卡坦在治疗梗阻性肥厚型心肌病中能够精准地作用于病变部位，实现治疗效果的最大化。

　　安全性和便利性

　　在安全性方面，马瓦卡坦也展现出了较高的水平。临床试验中，接受马瓦卡坦治疗的患者不良反应发生率较低，且患者耐受性好。这使得马瓦卡坦成为一种对患者友好的治疗选择。此外，马瓦卡坦的使用方便也是其优势之一，患者可以通过口服胶囊的方式轻松接受治疗，无需复杂的医疗操作。

　　广泛的应用前景

　　2022年4月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了马瓦卡坦用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。这一批准标志着马瓦卡坦在治疗梗阻性肥厚型心肌病中的正式应用，为患者提供了更为有效和保守的治疗选择。

　　此外，VALOR-HCM试验进一步证明了马瓦卡坦的卓越疗效。该试验对患有严重症状的梗阻性HCM患者进行了随机分组，接受安慰剂或马瓦卡坦治疗。结果显示，在16周的治疗中，相比安慰剂组，马瓦卡坦组需要进行梗阻性病变切除治疗（SRT）的患者明显减少。这一结果强烈表明，马瓦卡坦能够显著减少需要手术治疗的患者的数量，为患者提供了更为便捷和有效的治疗途径。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)能够显著改善患者的心功能和生活质量？

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