吉列替尼通过特异性地抑制FLT3-ITD（内部串联重复）及FLT3-TKD（酪氨酸激酶域突变）两种突变，阻断了白血病细胞内的信号传导路径，从而抑制肿瘤细胞的生长和繁殖，并诱导其凋亡。这种双重抑制机制使得吉列替尼在治疗FLT3突变AML患者时具有独特的优势。

　　临床试验结果

　　在多项临床试验中，吉列替尼的疗效得到了充分验证。特别是在ADMIRAL（NCT 02421939）临床试验中，该药物被用于治疗138名具有FLT3 ITD、D835或I836突变的复发或难治性AML患者。试验结果显示，21%的患者通过治疗达到了完全缓解（没有疾病证据和血液计数完全恢复）或完全缓解和部分血液学恢复（没有疾病证据和血液计数部分恢复）。此外，在需要红细胞或血小板输注的106名患者中，31%在至少56天内无需输血，这显著改善了患者的生存质量。

　　安全性与耐受性

　　吉列替尼在临床应用中展现出了相对较好的安全性。尽管该药物可能引起一些不良反应，如丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天冬氨酸氨基转氨酶（AST）升高、贫血、血小板减少症、中性粒细胞减少性发热、腹泻、恶心等，但这些不良反应大多为轻至中度，且通过适当的剂量调整和管理，多数患者能够耐受并继续治疗。然而，值得注意的是，极少数患者出现了严重的不良反应，如分化综合征和可逆性后部脑病综合征（PRES），这些反应需要及时治疗。

　　临床应用前景

　　吉列替尼作为首款能够单独用于治疗患有复发或对初始治疗没有反应的FLT3突变的AML患者的药物，其上市为这类患者提供了新的治疗选择。FLT3突变在AML患者中相当常见，约占25%至30%，且这些突变与疾病进展性和更高的复发风险密切相关。因此，吉列替尼的获批上市对于改善这类患者的预后具有重要意义。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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