慢性免疫性血小板减少症(ITP)是一种由于免疫系统异常导致血小板破坏过多而引起的出血性疾病。患者常表现为皮肤紫癜、黏膜出血等症状,严重时甚至可能危及生命。传统的治疗方法包括激素治疗、脾切除等,但这些方法效果并不理想,且存在较大的副作用。阿伐曲泊帕(商品名称:苏可欣/Doptelet,英文名称:Avatrombopag Maleate Tablets),在治疗成人慢性免疫性血小板减少症方面展现出了显著的疗效。
阿伐曲泊帕的作用机制
阿伐曲泊帕的主要成分是马来酸阿伐曲泊帕,其通过特定的作用机制来发挥疗效。它通过与血小板生成素受体(TPO-R)上的不同位点结合,激活并刺激信号传导,模拟血小板生成素的生物学效应。这一过程促进了骨髓内干细胞转化为血小板细胞的数量增加,从而增加血液中血小板的数量。此外,阿伐曲泊帕还能调节巨核细胞的增殖、分化、成熟及分裂,进一步促进血小板的生成和释放。
临床试验与疗效
阿伐曲泊帕在治疗ITP方面的疗效得到了多项临床研究的验证。例如,一项涵盖来自11个国家的49位成年慢性ITP患者的临床试验显示,阿伐曲泊帕治疗组在6个月的治疗期内,累计应答时间平均为12.4周。从治疗开始的第8天起,有65.6%的患者显示出应答,到第28天,这一比例上升至84.4%,显著高于安慰剂组。此外,在中国进行的一项多中心、随机双盲、安慰剂对照研究中,阿伐曲泊帕组在第6周有77.08%的患者达到了血小板计数达到或超过50×10⁹/L的标准,而安慰剂组仅为7.69%。
适应症与用法用量
阿伐曲泊帕适用于择期行诊断性操作或手术的慢性肝病(CLD)相关血小板减少症的成年患者,以及对传统治疗反应不佳的成人慢性免疫性血小板减少症患者。该药物为口服给药,应与食物同服,每天一次、连续口服5天。根据患者的血小板计数选择推荐剂量,血小板计数小于40×10⁹/L的患者,推荐剂量为60mg(3片)每日一次;血小板计数在40~50×10⁹/L的患者,推荐剂量为40mg(2片)每日一次。
不良反应与注意事项
虽然阿伐曲泊帕在治疗过程中展现出了显著的疗效,但也可能带来一些不良反应,如发热、腹痛、恶心、头痛、疲劳和外周性水肿等。严重不良反应包括血栓形成/血栓栓塞并发症,需要密切监测患者临床症状体征和血小板计数。医生在用药过程中应根据患者的具体情况进行精准的评估和合理的用药指导,以实现最佳的治疗效果和最小的不良影响。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:苏可欣/阿伐曲泊帕(DOPTELET)治疗慢性免疫性血小板减少症的功效怎么样?