艾伏尼布（商品名：拓舒沃/TIBSOVO），作为中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的强效口服靶向抑制剂，已经在临床上展现出对携带IDH1突变白血病患者的显著疗效。这款药物最初由Agios Pharmaceuticals公司开发，后由基石药业在大中华区及新加坡进行开发及商业化。其独特的靶向作用机制为白血病患者提供了新的治疗选择和希望。

　　IDH1突变与白血病的关系

　　IDH1是细胞代谢过程中的关键酶，其突变形式会导致细胞代谢异常，进而促进癌症的发生和发展。在急性髓系白血病（AML）中，IDH1突变是一个常见的分子标志，这类患者往往预后较差，对传统化疗的响应有限。因此，针对IDH1突变的靶向药物研发成为白血病治疗的重要方向。

　　艾伏尼布的作用机制

　　艾伏尼布通过靶向作用于IDH1代谢途径，抑制突变IDH1酶的活性，从而阻断异常代谢途径，减少致癌代谢物2-羟戊二酸（2-HG）的产生。这一机制有效抑制了肿瘤的生长和存活，为白血病患者提供了新的治疗途径。

　　临床试验中的显著疗效

　　艾伏尼布在多项临床试验中均表现出对IDH1突变白血病患者的显著疗效。在针对复发或难治性AML患者的治疗中，艾伏尼布作为单药或联合治疗方案的一部分，已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准。临床试验结果显示，艾伏尼布能够诱导缓解，延长生存期，提高输血独立性，并且耐受性良好。

　　具体来说，在针对IDH1突变AML患者的临床试验中，艾伏尼布单药治疗的主要疗效人群中，完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的比例为30.4%，完全缓解率为21.6%，总体有效率为41.6%。这些应答持续的中位时间分别为8.2个月、9.3个月和6.5个月。这些数据充分证明了艾伏尼布在延长患者生存期、缓解病情和提高生活质量方面的显著疗效。

　　与其他治疗方案的联合应用

　　艾伏尼布不仅作为单药治疗效果显著，与其他药物的联合应用也展现出了良好的前景。例如，与阿扎胞苷联合用于新诊断的具有易感IDH1突变的AML患者，特别是那些因年龄或合并症无法使用强化诱导化疗的患者。这种联合治疗方案进一步提高了患者的治疗响应率和生存期。

　　安全性与副作用

　　艾伏尼布在治疗过程中显示出良好的安全性，患者耐受性良好。然而，患者在使用时也需注意其可能带来的副作用，并遵循医生的建议进行用药。定期监测和随访是确保治疗效果和患者安全的重要环节。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗IDH1突变胆管癌疗效显著？

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