肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma,ACC）是一种罕见且极具侵袭性的恶性肿瘤，其年发病率极低，预后普遍较差。然而，在医学的不断探索中，一种名为米托坦/密妥坦（Mitotane/Lysodren）的药物为晚期ACC患者带来了新的希望。米托坦，作为唯一注册用于治疗肾上腺皮质癌的化合物，其使用历史已超过50年，并在治疗肾上腺皮质癌方面表现出了显著的有效性。
米托坦的基本信息
米托坦（Mitotane），也被称为密妥坦或Lysodren，是由美国百时美施贵宝公司（Bristol-Myers Squibb）生产的特效药。该药物主要用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症的治疗。米托坦的规格通常为500mg×100片/盒，商标为Lysodren，通用名为Mitotane。其化学名称为1,2-β-甲基氮杂环戊烷戊醇，在体内被代谢为具有抗肿瘤活性的化合物，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。
米托坦的治疗机制
米托坦主要通过破坏肾上腺皮质细胞的线粒体和激活细胞凋亡来发挥治疗作用，对肾上腺皮质细胞具有选择性损伤效果。这种药物能够抑制肾上腺皮质分泌的能力，进而抑制肿瘤的生长。米托坦不仅能够缩小肿瘤的大小，还能够缓解患者的症状，如疼痛、疲劳和食欲减退等，从而提高患者的生活质量。
米托坦的临床应用
在晚期肾上腺皮质癌的治疗中，米托坦展现出了其独特的疗效。对于不能手术切除或有远处转移的肾上腺皮质癌患者，米托坦的客观有效率可达34%～61%，中位缓解期可达6～7个月。对于功能性肾上腺皮质癌，米托坦能够使皮质功能亢进症状缓解，肿瘤缩小，从而延长患者的生命。此外，米托坦还被用于治疗肾上腺皮质增生或肿瘤所致的库欣综合征（皮质醇增多症）。
用药指导与注意事项
米托坦的用药剂量需要根据患者的具体情况进行调整。一般建议每天6～15mg/kg，分3～4次口服，从小剂量开始逐渐增大到最大耐受量。治疗应在熟悉此药的医师指导下进行，并密切观察患者的反应和副作用。米托坦的常见副作用包括胃肠道反应（如厌食、恶心、呕吐、腹泻等）、神经肌肉毒性（如嗜睡、头晕、头痛、肌肉震颤等）、皮肤病变（如皮疹）、眼毒性（如视物模糊、复视等）以及泌尿生殖系统和心血管系统的毒性反应。米托坦并非对所有晚期肾上腺皮质癌患者都有效。有些患者可能对药物不敏感，或者在长期使用过程中出现耐药性。此外，对于严重程度的肝脏或肾脏受损的患者及对此药有过敏反应者不建议服用米托坦。
典型病例报道
在医学实践中，米托坦单药治疗晚期肾上腺皮质癌的奇迹效果屡见不鲜。例如，一名64岁的女性患者在左肾上腺切除术后被诊断为无功能性肾上腺肿瘤。尽管肿瘤周围脂肪组织分散浸润，但无病理淋巴结或远处转移。经过米托坦单药治疗，该患者获得了完全缓解，无病生存期显著延长。这一病例充分证明了米托坦在治疗晚期肾上腺皮质癌中的显著疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米托坦(MITOTANE)中文说明书详细介绍
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