脊髓小脑性共济失调(SCAs)是一类以共济失调、辨距不良为主要临床表现的中枢神经系统慢性变性疾病,给患者的生活带来极大困扰。目前,针对这一疾病尚无特效药物或治疗方法,主要以对症治疗为主。然而,他替瑞林(Taltirelin/Ceredist)作为一款治疗脊髓小脑性共济失调的药物,其显著的治疗效果备受关注。
他替瑞林的基本信息
他替瑞林(Taltirelin),也被称为Ceredist,是一种合成的促甲状腺激素释放激素(TRH)类似物,由日本田边三菱制药株式会社研制成功。作为世界上第一个批准的口服促甲状腺素释放激素,他替瑞林不仅具有内分泌作用,还能在中枢神经系统(CNS)中发挥重要作用。其化学性质稳定,口服吸收快,生物利用度高,对消化道黏膜刺激性小,适合长期治疗。
他替瑞林的治疗机制
他替瑞林在治疗脊髓小脑性共济失调中,主要通过以下机制发挥作用:
调节中枢神经系统:他替瑞林可以广泛存在于中枢神经系统内,作为神经递质调节神经细胞的活性。通过提高运动活性,改善共济失调步态,保持觉醒状态,从而有效缓解患者的运动障碍。
促进神经元生长和修复:他替瑞林可以促进小脑和脑干等部位的神经元的生长和修复,增加神经元的数量和功能,从而改善共济失调症状。在动物试验中,他替瑞林已显示出显著改善脊髓小脑变性症模型小鼠的共济失调症状的能力。
提高神经递质水平:他替瑞林能够影响神经递质的合成和释放,从而调节神经系统的正常功能,帮助患者缓解病症带来的抑郁、意识紊乱等症状。
临床治疗效果
在人体临床试验中,他替瑞林也展现出了显著的治疗效果。一项为期1年的双盲人群比较试验结果显示,他替瑞林组在改善共济失调方面显著优于安慰剂组。患者的病情的恶化程度得到了有效控制,他替瑞林服用组的恶化率为27.7%,而安慰剂组的恶化率为41.7%。这表明他替瑞林不仅能够有效缓解患者的症状,还能在一定程度上延缓病情的进展。
不良反应与注意事项
尽管他替瑞林在治疗脊髓小脑性共济失调中效果显著,但其也存在一定的不良反应。常见的副作用包括恶心、呕吐、胃痛、腹泻、头痛、头晕、嗜睡或困倦等。这些不良反应大多为轻中度,且在治疗期间及(或)停药后消失。然而,对于肾功能受损者,应慎用他替瑞林。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击扩展阅读:他替瑞林(TALTIRELIN/CEREDIST)可以改善脊髓小脑性共济失调患者的平衡和协调能力?