培美替尼（Pemigatinib），作为一种选择性FGFR（纤维细胞生长因子受体）抑制剂，在转移性胆管癌的治疗中展现出了令人瞩目的疗效，为这一曾经难以攻克的疾病带来了新的希望。

　　培米替尼的研发与批准

　　培米替尼由美国Incyte公司研发，并于2020年4月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为全球首个用于治疗晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌的靶向药物。这一里程碑式的突破，标志着胆管癌治疗进入了一个新的时代。此后，培米替尼的适应症不断扩展，2022年8月，它又被FDA批准用于治疗带有FGFR1基因重组的复发或难治性髓系或淋巴系肿瘤（MLNs）成人患者，进一步巩固了其在精准医疗领域的地位。

　　临床试验数据展示显著疗效

　　培米替尼在胆管癌治疗中的疗效，主要基于代号为FIGHT-202的临床试验结果。这项非随机、开放标签、多中心、单臂的2期临床研究，评估了培米替尼在107名既往治疗过的FGFR2基因融合或非融合重排的局部晚期或转移性胆管癌患者中的疗效。结果显示，接受培米替尼治疗的患者总缓解率（ORR）高达36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解。这意味着大部分患者在接受治疗后，肿瘤体积有所减小或症状得到了显著改善。

　　此外，疾病控制率（DCR）也达到了82%，表明大多数患者的病情得到了有效的稳定和控制。尤为值得一提的是，培米替尼的中位总生存期（mOS）长达21.1个月，与以往二三线治疗患者的历史平均生存期相比，这一数据将患者的生存期延长了3倍以上。这些令人振奋的数据，无疑为胆管癌患者带来了更多的生存机会和更高的生活质量。

　　机制与安全性

　　培米替尼之所以能在胆管癌治疗中取得如此显著的疗效，主要得益于其高度针对性和高效性的抑制机制。培米替尼能够特异性地抑制胆管癌患者肿瘤中的FGFR2，从而阻止肿瘤的生长和扩散。同时，它还能通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活，进而抑制FGFR1-3的磷酸化和信号传导，降低细胞活力，抑制恶性细胞的增殖和存活。

　　在安全性方面，培美替尼作为一种小分子激酶抑制剂，其毒性作用低，不良反应少。尽管临床试验中观察到了一些不良事件，如高磷血症、关节痛、口腔炎等，但≥3级不良事件的发生率相对较低，且未出现治疗相关的死亡。这些数据表明，培米替尼在提供强大治疗效果的同时，也保持了良好的安全性。

　　综上所述，培美替尼在转移性胆管癌治疗中的疗效显著，不仅提高了患者的生存期和生存质量，也为这一难治性疾病的治疗开辟了新的道路。随着对FGFR信号通路研究的深入和精准医疗技术的不断发展，相信培米替尼等靶向药物将在未来发挥更加重要的作用，为更多患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：胆管癌用药培米替尼/佩米替尼(PEMIGATINIB)的功效与毒副作用说明

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