难治性癫痫,特别是婴儿严重肌阵挛性癫痫(Dravet综合征,又称SMEI),是一种罕见的、严重影响儿童发育和智力的癫痫综合征。患者通常在出生后第一年就会出现与发烧相关的癫痫,且发作频率高、持续时间长,治疗难度大。司替戊醇(STIRIPENTOL/DIACOMIT)作为一种独特的抗癫痫药物,在改善难治性癫痫患儿症状方面展现出了显著的疗效。
司替戊醇的独特作用机制
司替戊醇,由Biocodex公司研发并推广,其主要作用机制在于通过抑制γ-氨基丁酸(GABA)转氨酶,从而增加GABA的浓度。GABA是大脑中一种重要的抑制性神经递质,其浓度的增加有助于抑制神经元的过度兴奋,进而减少癫痫的发作频率和严重性。这种独特的机制使得司替戊醇在治疗Dravet综合征时表现出色。
临床试验的显著疗效
多项临床试验证实了司替戊醇对Dravet综合征患儿的治疗效果。在第一项临床试验中,71%接受司替戊醇治疗的患者的症状得到缓解,而对照组的缓解率仅为5%。在第二项临床试验中,司替戊醇组和对照组的缓解率分别为67%和9.1%。这些数据表明,司替戊醇的疗效显著高于安慰剂,能够显著减少患者的癫痫发作频率。
此外,在一项为期12年的观察性研究中,研究人员发现司替戊醇能够显著降低患儿的全身强直阵挛发作频率。具体而言,在41名接受治疗的患者中,有20名患者的全身强直阵挛发作频率长期减少超过或等于50%。对于局灶性癫痫发作和癫痫持续状态,司替戊醇也展现出了良好的疗效,分别有11名患者的局灶性癫痫发作频率和癫痫持续状态频率降低了50%或更多。
联合用药策略
司替戊醇常与氯巴占或丙戊酸盐等抗癫痫药物联合使用,以进一步增强治疗效果。当氯巴占和丙戊酸盐单独使用效果不佳时,司替戊醇作为辅助治疗药物,能够显著改善患儿的癫痫控制情况。这种联合用药策略不仅提高了治疗的有效性,还减少了单一药物可能带来的不良反应。例如,司替戊醇与氯巴占联合使用,已被美国FDA批准用于治疗2岁或2岁以上正在服用氯巴占的Dravet综合征患者的癫痫发作。
不良反应与监测
尽管司替戊醇在治疗Dravet综合征方面表现出色,但其也存在一定的不良反应。最常见的不良反应包括厌食、体重减轻、镇静和行为改变等。此外,还有可能出现中性粒细胞减少、易怒、行为障碍等较为少见的不良反应。然而,通过合理的剂量调整和监测,这些不良反应大多可以得到有效控制。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!