吉瑞替尼（Gilteritinib），一种高度特异性的二代I型FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂，近年来在急性髓系白血病（AML）尤其是FLT3基因突变阳性AML的治疗中展现出了显著的疗效。FLT3基因突变是AML中最常见的基因突变之一，患者预后往往较差，而吉瑞替尼的出现为这类患者带来了新的治疗希望。

　　吉瑞替尼的作用机制

　　吉瑞替尼主要通过抑制FLT3受体的异常活性，阻断FLT3基因突变引起的异常信号通路，从而有效抑制白血病细胞的增殖并诱导其凋亡。它不仅能够抑制FLT3-ITD突变，还能同时抑制FLT3-TKD突变，实现了对FLT3突变的全面覆盖。

　　临床试验数据支持

　　在一项针对复发性或难治性FLT3突变AML患者的3期临床试验（ADMIRAL试验）中，吉瑞替尼组的中位无进展生存期达到了2.8个月，显著高于挽救性化疗组的0.7个月。在完全缓解（CR）率方面，吉瑞替尼组为34.0%，远高于化疗组的15.3%。同时，吉瑞替尼组的中位总生存期（OS）也显著延长，达到了9.3个月，相比化疗组的5.6个月，具有明显的优势。这些数据充分证明了吉瑞替尼在FLT3突变AML治疗中的有效性。

　　临床应用及患者获益

　　吉瑞替尼作为一种口服药物，每日仅需服用一次，每次120毫克，不仅用药方便，而且患者的总体耐受性良好。在治疗过程中，吉瑞替尼不仅能够显著延长患者的生存期，还能提高患者的缓解率，使患者有更多的机会进行后续的异基因造血干细胞移植，从而有望实现治愈。对于那些既往接受过FLT3抑制剂治疗但仍复发的患者，吉瑞替尼也表现出了良好的临床活性，为这类患者提供了新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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