舒立瑞/依库珠单抗（SOLIRIS，商品名）在治疗难治性全身型重症肌无力（gMG）方面展现出了显著的疗效，为众多患者及其家庭带来了福音。

　　依库珠单抗的背景与机制

　　依库珠单抗，作为一种抑制末端补体C5的重组人源型单克隆抗体，其主要功能在于与补体C5结合，阻碍C5转化酶对C5的裂解。这一独特的机制使得依库珠单抗能够抑制三种途经的补体活化过程及其终末产物生成，从而阻止细胞溶解。这种作用机制为治疗多种由补体系统异常激活引起的疾病提供了可能，包括罕见的血液疾病如阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），以及免疫系统相关疾病如gMG。

　　难治性gMG的挑战

　　gMG是一种罕见的、慢性的自身免疫性疾病，由神经肌肉接头传递障碍引起，可导致肌肉功能丧失和严重衰弱。对于抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性gMG患者而言，传统的免疫抑制治疗往往难以奏效，患者常常面临肌无力危象等病情恶化的风险，甚至需要住院治疗和重症监护。这些患者的生活质量受到严重影响，治疗需求迫切。

　　依库珠单抗在gMG治疗中的突破

　　中国国家药品监督管理局（NMPA）批准依库珠单抗用于治疗抗AChR抗体阳性的难治性gMG成人患者，这标志着中国在gMG治疗领域取得了重要进展。这一批准主要基于一项关键III期临床试验（REGAIN研究）的有效性和安全性结果。研究结果显示，依库珠单抗对先前免疫抑制治疗失败，并因严重未解决症状所困扰的gMG患者具有显著的临床获益。

　　REGAIN研究表明，与安慰剂组相比，接受依库珠单抗治疗的gMG患者在肌肉力量以及生活质量方面的MG-ADL评分获得了快速且持续的改善。这一改善不仅在为期六个月的研究中得到了验证，而且在超过130周的开放标签扩展期研究中也持续存在。这一结果无疑为gMG患者提供了新的治疗选择，也证明了依库珠单抗在治疗难治性gMG中的独特疗效。

　　专家与企业的期待

　　山东大学齐鲁医院副院长、神经内科主任焉传祝教授表示，依库珠单抗的获批对于临床上对传统治疗不耐受或有禁忌、疾病控制不佳的难治性gMG患者具有重要意义。他期待有更多的患者能够从中获益，提高生活质量。

　　同时，制药企业也表达了对于依库珠单抗在gMG治疗中前景的乐观态度。瑞颂制药首席执行官Marc Dunoyer表示，gMG的症状复杂多样，严重影响患者及其家人的日常生活，因此治疗领域的创新需求非常迫切。依库珠单抗作为全球首个用于gMG治疗的C5补体抑制剂，将继续为中国及全球的罕见病患者带来更多创新药物。

　　结语

　　舒立瑞/依库珠单抗在治疗难治性gMG中的疗效显著，为患者提供了新的治疗选择和希望。随着医学研究的不断深入和药物研发的不断进步，相信未来会有更多创新药物问世，为罕见病患者带来更多的福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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