慢性免疫性血小板减少症(CIT)是一种获得性自身免疫性疾病,主要表现为血小板计数的显著降低,常伴有皮肤黏膜出血症状,且预后相对较差。这一疾病在各个年龄阶段均可发病,但成人患者多为慢性型,自发缓解较少。因此,寻找一种有效且安全的治疗方法对于CIT患者至关重要。苏可欣/阿伐曲泊帕(DOPTELET)作为一种新型的口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),在治疗CIT方面展现出了显著的临床疗效。
药物基本信息
苏可欣(通用名:马来酸阿伐曲泊帕片),商品名为DOPTELET,英文名称为Avatrombopag Maleate Tablets。该药的主要成分为马来酸阿伐曲泊帕,规格通常为20mg/片。苏可欣是全球首个FDA批准用于慢性肝病(CLD)相关血小板减少症的口服TPO-RA,并在中国于2020年4月首次获批上市。
药理机制与作用靶点
苏可欣通过独特的机制作用于血小板生成素受体(TPO-R)、巨核细胞和LuciAvat蛋白等靶点,模拟血小板生成素的生物学效应。具体而言,它通过激活并刺激信号传导,促进骨髓内干细胞转化为血小板细胞的数量增加,从而增加血液中血小板的数量。这种机制不仅提升了血小板的生成,还改善了凝血功能,对治疗CIT具有显著疗效。
临床疗效
血小板计数的提升
在临床研究中,苏可欣在CIT患者的治疗中表现出了显著的疗效。许多患者在接受苏可欣治疗后,血小板计数得到了明显的提升。这种提升不仅有助于缓解患者的出血症状,还能减少因血小板减少而引发的其他并发症。特别是在一些难治性或对传统治疗方法反应不佳的患者中,苏可欣也展现出了良好的治疗效果。
安全性与耐受性
与传统的治疗方法相比,苏可欣的副作用相对较少且轻微。常见的副作用包括头痛、恶心、乏力、发热、腹痛和外周性水肿等,但大多数情况下这些症状都是轻微且可控的。同时,苏可欣的潜在血栓风险较低,这使得它在治疗过程中的安全性更高。此外,苏可欣采用口服方式给药,方便快捷,且不受饮食限制,为患者提供了更为舒适的治疗体验。
临床应用与注意事项
适应症与用法用量
苏可欣适用于择期行诊断性操作或手术的CIT成年患者。用法用量方面,苏可欣应与食物同服,每天一次、连续口服5天。根据患者的血小板计数选择推荐剂量,血小板计数小于40×10⁹/L的患者推荐剂量为60mg(3片)每日一次,而血小板计数在40~50×10⁹/L的患者推荐剂量为40mg(2片)每日一次。
禁忌与慎用
尽管苏可欣在治疗CIT方面表现出色,但并非所有患者都适合使用此药。例如,原发性血小板增多症患者、严重肝肾功能损伤或对苏可欣过敏的患者应禁用。因此,在使用苏可欣之前,医生需要对患者进行全面的评估和诊断,确保患者符合用药条件。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:苏可欣/阿伐曲泊帕(DOPTELET)治疗慢性免疫性血小板减少症的功效怎么样?