玛伐凯泰（Mavacamten），商品名为Camzyos，是一种首创的、有口服活性的、选择性心肌肌球蛋白变构调节剂，其在治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）方面展现出了显著的疗效。这一创新药物已被美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于改善心功能NYHA II-III级的症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的功能能力和症状。

　　玛伐凯泰的作用机制

　　肥厚型心肌病（HCM）是一种由心肌肌节功能障碍引起的疾病，其特点为过多的肌球蛋白-肌动蛋白交叉桥连接和钙敏感性增加，导致左心室流出道梗阻和左心室充盈压力升高。玛伐凯泰作为一种可逆的肌球蛋白抑制剂，靶向HCM的核心病理生理机制，通过减少能够与肌动蛋白有效相互作用的肌球蛋白头的数量，从而降低肌节的过度活动，减少左心室流出道（LVOT）梗阻，并降低左心室充盈压力。

　　临床试验证据

　　多项临床试验已验证了玛伐凯泰在治疗oHCM中的疗效。PIONEER-HCM II期试验显示，玛伐凯泰的获益具有剂量依赖性，能够浓度依赖性方式降低左心室射血分数（LVEF），并在血药浓度达到特定范围时显著减少LVOT梗阻。同时，该药物在大多数患者中表现出良好的耐受性，不良事件多为轻至中度，且与药物无直接关联。

　　进一步的PIONEER-OLE开放标签延长试验中期分析显示，玛伐凯泰治疗患者的LVOT梗阻、NYHA分级和NT-proBNP血清浓度在48周时持续降低，患者报告的症状也有显著改善。3年时的额外随访进一步证实了玛伐凯泰治疗与心血管血流动力学、症状和生活质量的持续改善相关。

　　长期疗效与安全性

　　最新的EXPLORER-LTE研究对玛伐凯泰的长期疗效和安全性进行了评估，结果显示，经过长达3.5年（180周）的连续治疗，患者的超声心动图参数与生物标志物获得持续稳定改善，包括静息LVOT压差、Valsalva LVOT压差、左心房容积指数和NT-proBNP水平。基于NYHA心功能分级和患者报告结局的评估，患者的症状与功能能力同样有所改善，大部分患者达到NYHA心功能分级I级。

　　此外，在长达3.5年的随访中，玛伐凯泰的长期安全性与已知的安全性特征一致，未发现新的安全性信号。这些数据进一步确证了玛伐凯泰在治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病中的疗效和安全性，使其成为该疾病治疗的重要选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)能够显著改善患者的心功能和生活质量？

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