胆管癌是一种罕见的侵袭性癌症，其治疗一直面临着巨大的挑战。针对特定基因突变的靶向治疗药物逐渐崭露头角。其中，艾伏尼布/依维替尼（TIBSOVO）作为一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的口服强效抑制剂，在治疗IDH1突变胆管癌中展现了显著的有效性。

　　艾伏尼布/依维替尼的背景

　　艾伏尼布，也被称为依维替尼或TIBSOVO，由Agios公司开发，并于2018年7月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病（AML）的成人患者。随后，该药物在胆管癌治疗领域也取得了重要突破。2021年8月，艾伏尼布被FDA批准用于治疗先前已接受过治疗、IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）成人患者。这是首个也是唯一一个被批准用于此类患者的靶向疗法。

　　ClarIDHy临床试验的积极结果

　　ClarIDHy试验是一项针对先前治疗过的IDH1突变胆管癌患者开展的全球3期随机试验。该试验纳入了187名曾经接受过1或2种系统疗法后又出现疾病进展的IDH1突变胆管癌患者。研究结果显示，艾伏尼布组患者的无进展生存期（PFS）显著优于安慰剂组，达到了2.7个月对比1.4个月。此外，艾伏尼布组患者的中位总生存期（OS）也达到了10.3个月，而安慰剂组仅为7.5个月。这些结果充分证明了艾伏尼布在治疗IDH1突变胆管癌中的有效性。

　　真实世界案例

　　除了临床试验数据外，真实世界中的案例也进一步证实了艾伏尼布的疗效。例如，一名60岁的女性患者因右上腹部压迫感就诊，后被诊断为胆管癌并接受了手术治疗和吉西他滨全身治疗。然而，在多次复发和治疗后，患者病情依然进展。通过基因测序发现其存在IDH1基因的R132位点突变，随后开始使用艾伏尼布治疗。经过20个月的治疗，患者达到了部分缓解，显著延长了生存期。

　　另一名80岁的男性患者因糖尿病综合征反复发烧、发冷而入院，后被诊断为IDH1突变的胆管癌。在接受吉西他滨联合顺铂治疗后，由于年龄较大且出现贫血，改为使用艾伏尼布。结果显示，患者耐受性良好，且CA19-9稳步下降，达到了13个月的持久缓解。

　　机制与安全性

　　艾伏尼布通过抑制IDH1突变酶的活性，降低代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）的水平，从而恢复细胞的正常分化和增殖。这种机制使得艾伏尼布在治疗IDH1突变胆管癌中表现出色。同时，艾伏尼布还显示了良好的安全性，大多数患者能够耐受其治疗，且不良反应较少。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗IDH1突变胆管癌疗效显著？

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