厄达替尼（Erdafitinib，商品名Balversa）是一种强效选择性泛成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂，自2019年4月获得美国食品和药物管理局（FDA）批准以来，其在膀胱癌，特别是局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）的治疗中展现出了显著的有效性。

　　厄达替尼的作用机制

　　厄达替尼能够与FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4结合，并抑制其酶促活性，从而阻断FGFR的磷酸化和信号传导，降低表达FGFR遗传改变（包括点突变、扩增和融合）的细胞系中的细胞活力。这种机制使得厄达替尼在表达FGFR的细胞系和源自膀胱癌的异种移植模型中显示出强大的抗肿瘤活性。

　　临床试验数据

　　在多项临床研究中，厄达替尼显示出其在膀胱癌治疗中的显著疗效。BLC2001研究是一项在亚洲、欧洲和北美14个国家的126个医疗中心进行的开放标签、非对照2期研究，主要针对局部晚期且不可切除或转移性膀胱癌患者，这些患者具有预先指定的FGFR改变。研究结果显示，厄达替尼治疗的患者中，客观缓解率（ORR）达到40%，其中完全缓解率（CR）为2.3%，部分缓解率（PR）为29.9%。中位缓解持续时间（DoR）为5.4个月，无进展生存期（PFS）为5.5个月，总生存期（OS）为13.8个月。这些数据表明，厄达替尼在延长患者生存期和缓解肿瘤症状方面效果显著。

　　另一项临床研究招募了87名局部晚期或转移性膀胱癌患者，这些患者至少在一次化疗中或化疗后有疾病进展，并携带FGFR3基因突变或FGFR基因融合。结果显示，所有患者的ORR为32.2%，CR为2.3%，PR为29.9%，DOR为5.4个月。特别是针对FGFR3点突变的患者，ORR高达40.6%，显示出厄达替尼对特定基因突变类型的膀胱癌患者具有更高的疗效。

　　安全性与副作用

　　尽管厄达替尼在膀胱癌治疗中显示出显著的疗效，但其安全性也是临床医生和患者关注的重要问题。厄达替尼的常见不良反应包括血磷升高、口炎、疲劳、肌酐升高、腹泻、口干、甲剥离等。此外，厄达替尼还可能引起眼部疾病，如浆液性中心性视网膜病或视网膜色素上皮脱离（CSR/RPED），导致视野缺损。在治疗过程中，需要密切监测患者的血磷水平和眼科症状，并在必要时调整治疗剂量或停药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)功效与不良反应

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