慢性粒细胞白血病（CML）是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤，其特点在于骨髓中产生了大量不成熟的白细胞，这些细胞在骨髓内聚集，抑制骨髓的正常造血功能，并能够通过血液在全身扩散，导致病人出现贫血、容易出血、感染及器官浸润等症状。传统治疗方法包括化疗、放疗及干细胞移植等，但这些方法往往伴随着较大的副作用和局限性。普纳替尼（Ponatinib）/帕纳替尼作为一种新型药物，在慢性期CML患者中的疗效显著，为这类患者带来了新的治疗希望。

　　普纳替尼（Ponatinib）是第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），其独特之处在于能够精准地作用于BCR-ABL1融合蛋白，阻断其信号传导通路，从而抑制白血病细胞的增殖和扩散。更重要的是，普纳替尼对于包括T315I突变在内的多种耐药突变均表现出强大的抑制作用，这使得它在治疗难治性CML患者中具有重要地位。

　　在临床研究中，普纳替尼展现了其在慢性期CML患者中的显著疗效。一项针对对至少两种先前的激酶抑制剂具有耐药性或不耐受的慢性期CML成年患者的临床试验显示，普纳替尼的起始剂量为45毫克/天，在达到≤1%BCR-ABL1 IS后，剂量可减少至15毫克/天。这一剂量调整策略使得患者能够在获得最佳疗效的同时，将风险降到最低。研究结果显示，剂量减少至15毫克时，患者的总体主要分子反应率和主要细胞遗传学反应率均较高，且中位无进展生存期（PFS）显著延长。

　　此外，普纳替尼在治疗T315I阳性CML患者中也表现出色。T315I突变是CML患者中的一种常见耐药突变，传统药物往往难以有效治疗。然而，普纳替尼通过抑制Abl和T315I突变激酶的酪氨酸激酶活性，能够有效地控制这些患者的病情。在临床试验中，T315I阳性CML患者在接受普纳替尼治疗后，多数患者获得了主要的细胞遗传学反应，且反应持续时间较长。

　　普纳替尼的多靶点抑制作用也是其疗效显著的重要原因之一。除了BCR-ABL融合蛋白外，普纳替尼还能抑制VEGFR、PDGFR、FGFR、EPH受体和SRC激酶家族成员等多种激酶的活性。这种多靶点抑制作用使得普纳替尼在治疗CML时能够同时作用于多个信号传导通路，从而增强治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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