恩曲替尼是一种口服的、具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），由罗氏制药（瑞士）研发。它能够特异性地抑制原肌球蛋白受体激酶（TRK）A、B和C，以及C-ros癌基因1（ROS1）和间变性淋巴瘤激酶（ALK）等靶点，从而在分子层面上对肿瘤进行精准打击。该药物于2019年在美国获得FDA批准上市，用于治疗NTRK融合阳性的晚期复发性实体肿瘤成人和儿童患者，以及ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。2022年，恩曲替尼在国内正式获批上市，成为继拉罗替尼之后第二款不限癌种的靶向药。

　　恩曲替尼在治疗脑转移瘤方面的显著成果

　　脑转移瘤是多种恶性肿瘤常见的并发症之一，其治疗难度极大，传统治疗手段如放疗和化疗往往效果有限，且副作用较大。然而，恩曲替尼的出现为这一难题提供了新的解决方案。

　　据全球肿瘤医生网专家介绍，恩曲替尼是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，且没有不良的脱靶活性。它能够穿过血脑屏障，直接作用于脑部的肿瘤病灶，实现局部和全身的双重治疗。这一特性使得恩曲替尼在治疗脑转移瘤方面展现出了独特的优势。

　　以晚期肺癌患者M女士为例，她因确诊IV期肺腺癌并伴有胸膜、双肺、纵隔淋巴结、脊椎、胸骨和耻骨等多处转移，以及脑部至少12个病灶而面临绝境。由于脑部病灶数量多且未出现神经系统症状，M女士不适合接受放疗。幸运的是，基因检测结果显示她存在EML4-NTRK3基因融合，这一“钻石靶点”使得她能够接受恩曲替尼治疗。在接受恩曲替尼治疗2个月后，M女士的病灶体积缩小了30%，3个月后病灶全部消失，达到了完全缓解（CR）。更令人振奋的是，脑部MR显示超过12个病灶也全部消失，且一年后复查仍处于完全缓解状态。这一案例充分展示了恩曲替尼在治疗脑转移瘤方面的显著疗效。

　　恩曲替尼的临床研究数据

　　在临床研究中，恩曲替尼在治疗脑转移瘤方面的疗效得到了进一步验证。数据显示，在有脑转移的患者中，恩曲替尼的颅内客观缓解率（ORR）达到54.5%，其中超过四分之一的患者实现了完全缓解（CR）。对于那些基线时无中枢神经系统（CNS）转移的患者，恩曲替尼在治疗期间显示出100%的无CNS进展率，从而提供了显著的CNS保护作用。

　　恩曲替尼的使用注意事项

　　虽然恩曲替尼在治疗脑转移瘤方面取得了显著成果，但患者在使用时也需注意以下几点：

　　严格按照医嘱用药：恩曲替尼应每天大约同一时间服用，并遵循医生的剂量指导。

　　监测不良反应：患者在使用恩曲替尼期间应定期监测可能的副作用，如味觉障碍、乏力、头晕、外周水肿等，并及时向医生报告。

　　避免漏服：如错过服药时间，应尽快补服（若时间超过12小时，则跳过并继续常规计划）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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