普吉华(商品名)/普拉替尼(英文名称Pralsetinib,国际品牌名GAVRETO)的药物在治疗晚期甲状腺癌患者中展现出了显著的功效,为这一领域带来了革命性的突破。
普吉华/普拉替尼是一种口服、每日一次、强效且高选择性的受体酪氨酸激酶RET(Rearranged during Transfection)抑制剂。它由中国基石药业研发,并获得了在大中华区的独家开发和商业化授权。作为中国首个获批上市的选择性RET抑制剂,普吉华/普拉替尼在治疗晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)以及RET融合阳性甲状腺癌中展现出了卓越的临床效果。
精准靶向,高效抑制
普吉华/普拉替尼通过精准靶向肿瘤细胞中的RET变异,有效抑制RET及其下游分子的磷酸化,从而抑制表达RET基因变异的细胞增殖。这种精准靶向机制使得普吉华/普拉替尼在治疗中能够显著减少对正常细胞的损伤,降低副作用的发生,提高患者的生活质量。
临床数据,有力证明
在多项临床研究中,普吉华/普拉替尼的疗效得到了充分验证。例如,ARROW研究是一项全球性、I/II期临床试验,专门针对晚期RET突变阳性患者。研究结果显示,在既往接受过治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者中,普吉华/普拉替尼的客观缓解率(ORR)高达60%,几乎所有患者(98%)都出现了肿瘤缩小。对于初治患者,ORR更是达到了74%,所有患者(100%)的肿瘤均有所缩小。这些数据充分证明了普吉华/普拉替尼在晚期甲状腺癌治疗中的显著疗效。
安全性与耐受性
除了显著的治疗效果外,普吉华/普拉替尼还表现出了良好的安全性和耐受性。大多数不良反应的严重性为1级或2级,且没有患者因不良事件而终止治疗。常见的不良反应包括贫血、转氨酶升高、白细胞计数降低等,但多为轻度至中度,对患者生活质量的影响较小。
延长生存期,提高生活质量
普吉华/普拉替尼不仅提高了患者的客观缓解率和疾病控制率,还显著延长了患者的无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。这意味着患者能够获得更长期的生存获益,同时保持较高的生活质量。这对于晚期甲状腺癌患者来说,无疑是一个巨大的福音。
综上所述,普吉华/普拉替尼作为一种高选择性的RET抑制剂,在治疗晚期甲状腺癌患者中展现出了显著的功效。其精准靶向、高效抑制、良好安全性和耐受性等特点,为患者提供了更有效、更安全的治疗选择。随着医学研究的不断深入和临床应用的不断推广,相信普吉华/普拉替尼将在未来为更多晚期甲状腺癌患者带来希望和光明。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:普雷西替尼/普拉西替尼(GAVRETO)是一款什么药物?如何使用?
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