转甲状腺素蛋白心肌病（Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy,ATTR-CM）是一种罕见且致命的心脏病，由错误折叠的转甲状腺素蛋白（transthyretin,TTR）在心肌内沉积导致心室壁僵硬，进而引发心力衰竭。该疾病主要表现为心脏、运动神经和自主神经的受累，确诊后患者的预期寿命通常仅有2至6年。然而，随着医疗技术的进步，特别是氯苯唑酸葡胺（Tafamidis Meglumine，商品名维达全）的出现，这一疾病的治疗前景得到了显著改善。

　　氯苯唑酸葡胺（TAFAMIDIS）的基本信息

　　氯苯唑酸葡胺由美国辉瑞公司（Pfizer Inc.）生产，主要用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者的野生型或遗传性病例。该药物的主要作用机制是稳定TTR蛋白的转运蛋白，防止其错误折叠并在心肌中沉积。氯苯唑酸葡胺的推荐剂量为每天一次口服一粒61毫克（他法米地）胶囊，相当于80毫克他法米地葡甲胺。

　　显著的临床有效性

　　ATTR-ACT研究

　　2018年，在ESC大会上公布的ATTR-ACT研究结果显示，氯苯唑酸葡胺在治疗转甲状腺素蛋白心肌病中表现出显著的安全性与有效性。该研究是一项双盲、安慰剂对照的国际多中心临床研究，共纳入了441例ATTR-CM患者，随机分为氯苯唑酸治疗组（264例）和安慰剂组（177例）。随访30个月后，研究发现氯苯唑酸治疗组的全因死亡率和心血管相关住院率显著低于安慰剂组。这一结果直接证明了氯苯唑酸葡胺在治疗ATTR-CM中的显著疗效。

　　长期扩展（LTE）研究

　　进一步的研究，如2022年发表在《Circ Heart Fail》上的一项长期扩展（LTE）试验的中期分析，也支持了氯苯唑酸葡胺的长期疗效。该研究发现，持续使用氯苯唑酸葡胺组的患者相比从安慰剂转为氯苯唑酸葡胺组的患者，死亡率显著降低。这表明，早期开始并持续使用氯苯唑酸葡胺治疗可以显著改善ATTR-CM患者的生存率。

　　治疗机制与临床益处

　　氯苯唑酸葡胺通过稳定TTR蛋白四聚体结构，减少其在心肌中的沉积，从而延缓疾病的进展。这一机制不仅保护了心脏细胞免受损伤，还缓解了心肌病患者常见的症状，如心脏肥大、呼吸困难和心律不齐。此外，氯苯唑酸葡胺还能显著降低全因死亡率和心血管住院率，提高患者的生活质量。

　　安全性与副作用

　　尽管氯苯唑酸葡胺在临床试验中表现出色，但其仍存在一定的副作用。常见的副作用包括腹泻、尿路感染（如尿痛、尿频和烧灼感）、女性阴道感染、胃痛和腹痛等。然而，这些副作用通常较轻微，且通过适当的管理可以得到缓解。因此，在医生的指导下合理使用氯苯唑酸葡胺，可以最大限度地发挥其疗效并减少副作用的发生。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 氯苯唑酸葡胺 https://www.kangbixing.com/