普纳替尼（Ponatinib，又称帕纳替尼或Iclusig）是一种口服的靶向治疗药物，属于第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），由美国阿瑞雅德制药公司研发。该药物在慢性期慢性粒细胞白血病（CML）的治疗中展现出了卓越的疗效，为许多患者提供了新的治疗希望。

　　普纳替尼的治疗机制

　　普纳替尼主要通过抑制BCR-ABL融合蛋白激酶的活性来发挥作用。BCR-ABL融合蛋白是CML的主要致病因素，它由Bcr和Abl基因的融合产生，并持续激活酪氨酸激酶活性，从而驱动白血病细胞的增殖和存活。普纳替尼的独特之处在于它能够有效地抑制BCR-ABL野生型及多种突变型，包括难治的T315I突变，这使得它在治疗耐药性或难治性CML患者中表现出色。

　　显著的临床疗效

　　在临床研究中，普纳替尼对慢性期CML患者的疗效尤为显著。根据PACE临床试验的5年随访数据，普纳替尼可作为对达沙替尼或尼罗替尼耐药或不耐受，以及因BCR-ABL1 T315I突变而耐药的CML患者的有效治疗手段。研究结果显示，在可评估的慢性期CML（CP-CML）患者中，普纳替尼的起始剂量为45mg/天，随后根据反应调整剂量。在任意时间点，达到主要细胞遗传学反应（MCyR）的患者比例高达60%，达到主要分子反应（MMR）的患者比例也达到了40%。此外，5年无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）分别为53%和73%，表明普纳替尼在长期治疗中同样具有稳定的疗效。

　　适应症与适用人群

　　普纳替尼特别适用于那些对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不耐受的慢性期、加速期或急变期CML的成年患者。FDA已批准普纳替尼的补充新药申请（sNDA），用于治疗对至少2种先前激酶抑制剂耐药或不耐受的CP-CML患者。这一批准进一步确认了普纳替尼在治疗难治性CML中的重要作用。

　　安全性与副作用

　　尽管普纳替尼在CML治疗中表现出色，但患者在使用过程中仍需注意可能出现的副作用。常见的副作用包括充血性心衰、高血压、胰腺炎、出血和心律失常等。因此，在使用普纳替尼时，医生需要密切监测患者的身体状况，并根据需要调整剂量或中断治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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