A型血友病，作为一种由凝血因子VIII（FVIII）缺乏引起的X连锁隐性遗传病，以其永久性出血为特征，给患者的日常生活带来极大的困扰和危险。特别是关节、肌肉和软组织出血，以及可能发生的颅内出血，严重威胁着患者的生命安全。一种新型药物——艾米珠单抗（商品名：Hemlibra，化学名：Emicizumab-kxwh）的出现，为A型血友病患者带来了新的治疗希望。

　　艾米珠单抗的作用机制

　　艾米珠单抗是由罗氏公司研发的一种双特异性人源化单克隆抗体，它通过将激活天然凝血级联所需的蛋白质——因子IXa和因子X聚集在一起，从而恢复A型血友病患者的凝血过程。这种独特的作用机制使得艾米珠单抗能够在不依赖FVIII的情况下，恢复患者的凝血功能，有效预防出血事件的发生。

　　临床疗效显著

　　艾米珠单抗在A型血友病治疗中的疗效已经得到了广泛的验证。多项临床研究表明，该药物能够显著降低患者的出血频率，提高患者的生活质量。

　　HAVEN系列研究：HAVEN 1和HAVEN 2研究分别针对12岁及以上和12岁以下的体内含有FVIII抑制物的A型血友病患者进行了预防性治疗试验。结果显示，与未接受预防性治疗的患者相比，接受艾米珠单抗预防治疗的患者出血率显著降低。在HAVEN 1研究中，接受每周一次艾米珠单抗预防性治疗的患者出血风险降低了87%，零治疗出血率达62.9%。而在HAVEN 2研究中，12岁以下的A型血友病儿童患者在接受每周一次的预防性治疗后，有87%未出现出血。

　　HAVEN 3研究：该研究进一步验证了艾米珠单抗在无FVIII抑制剂的成人和年轻成年A型血友病患者中的疗效。结果显示，每周一次剂量的参与者中有56%出现零出血，每两周一次剂量的参与者中有60%出现零出血。相比之下，按需治疗（无预防）的参与者中没有出现零出血。

　　安全性与便利性

　　艾米珠单抗不仅在疗效上表现出色，其安全性和用药便利性也值得称道。由于艾米珠单抗没有FVIII类似结构，因此不会产生抗FVIII抗体，从而减少了副作用的发生。此外，艾米珠单抗通过皮下注射给药，类似于糖尿病患者注射胰岛素的方式，无需寻找静脉，简化了治疗过程，提高了患者的用药体验。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 艾米珠单抗 https://www.kangbixing.com/