急性髓性白血病（AML）作为最常见的急性白血病之一，其病情发展迅速，治疗难度大，给患者及家庭带来了沉重的负担。近年来，随着医学研究的深入，针对特定基因突变的靶向治疗药物不断涌现，为AML患者带来了新的希望。其中，恩西地平（IDHIFA/ENASIDENIB）作为一种针对异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）基因突变的靶向治疗药物，在AML患者中的疗效尤为显著。

　　恩西地平的背景与机制

　　恩西地平由美国Celgene公司研发，并于2017年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，成为首个也是唯一一个获FDA批准用于治疗IDH2突变阳性复发或难治性AML患者的药物。这一药物的研发基于一个重要的科学发现：在AML患者中，IDH2基因的突变会导致细胞内致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的积聚，进而抑制细胞的正常分化和凋亡，促进白血病细胞的增殖和存活。恩西地平作为一种IDH2抑制剂，能够特异性地结合突变的IDH2酶，阻止其产生2-HG，从而恢复细胞的正常代谢和分化，间接抑制肿瘤细胞的生长。

　　临床试验的卓越表现

　　恩西地平的疗效在一系列临床试验中得到了充分验证。在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中，结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现了完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。此外，4%的患者实现了部分血液学缓解，中位缓解持续期为9.6个月。对于需要输血或血小板的患者，34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。这些数据表明，恩西地平在改善AML患者的缓解率和生存期方面具有显著效果。

　　安全性与副作用

　　尽管恩西地平在AML患者中表现出了优异的疗效，但其安全性也备受关注。临床试验结果显示，恩西地平的常见副作用包括恶心、腹泻、呕吐、胆红素水平升高和食欲降低等。此外，还可能出现贫血、血小板减少、中性粒细胞减少等血液系统反应，以及感染、出血、肝功能异常等严重不良反应。然而，这些不良反应多为中至重度，可通过适当的医疗措施进行处理。总体而言，恩西地平的安全性得到了临床验证，且治疗中止率和死亡率均处于较低水平。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)在复发性或难治性白血病患者中的功效和副作用

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