维纳妥拉/维奈托克（VENETOCLAX）是全球首款BCL-2（B淋巴细胞瘤-2基因）抑制剂，它通过选择性抑制BCL-2蛋白来恢复肿瘤细胞的程序性死亡机制（细胞凋亡），从而杀死肿瘤细胞。BCL-2蛋白在AML中常常过度表达，作为一种抗凋亡蛋白，它抑制了肿瘤细胞的自然凋亡过程，使得肿瘤细胞得以存活和增殖。维纳妥拉通过直接与BCL-2蛋白结合，取代原本与促凋亡蛋白（如BIM）结合的位置，进而解放出这些促凋亡蛋白，触发线粒体外膜的通透性增加和半胱氨酸蛋白酶（如caspase）的活化，最终诱导肿瘤细胞发生凋亡。

　　阿扎胞苷则是一种去甲基化药物，它通过改变DNA的甲基化状态，恢复被抑制基因的表达，进而促进肿瘤细胞的分化和凋亡。在AML患者中，阿扎胞苷单独使用时，虽然能够取得一定的疗效，但缓解率和生存期仍然有限。特别是对于年龄较大或身体状况较差的患者，单独使用阿扎胞苷的效果往往不尽如人意。

　　然而，当维纳妥拉与阿扎胞苷联合使用时，两者产生了显著的协同效应。临床试验结果显示，这一联合治疗方案在AML患者中表现出了更高的完全缓解率（CR）和更长的总生存期（OS）。在一项纳入431名患者的Ⅲ期VIALE-a研究中，维纳妥拉联合阿扎胞苷治疗组的中位总生存期达到了14.7个月，而安慰剂联合阿扎胞苷治疗组仅为9.6个月。对于达到完全缓解（CR）和血细胞计数未完全恢复的CR（CRi）且可测量微小残留病灶（MRD）<10^-3的患者，联合治疗组的中位总生存期更是延长至34.2个月，而对照组仅为25个月。这一结果充分证明了维纳妥拉与阿扎胞苷联合治疗的优越性。

　　此外，该联合治疗方案还展现出了良好的安全性。虽然维纳妥拉治疗可能伴随一些不良反应，如血液学异常（血小板减少症、中性粒细胞减少症）和胃肠道反应（恶心、呕吐、腹泻等），但这些不良反应大多可控，且未发现新的安全性问题。因此，对于因合并症不适合接受强诱导化疗的患者，或者年龄在75岁及以上的新诊断的成人AML患者，维纳妥拉联合阿扎胞苷的治疗方案提供了一种新的、有效的治疗选择。

　　综上所述，维纳妥拉/维奈托克与阿扎胞苷的联合治疗方案在AML的治疗中展现出了显著的效果。它不仅提高了患者的完全缓解率和总生存期，还改善了患者的生活质量。随着医学研究的不断深入和临床应用的不断推广，相信这一治疗方案将为更多的AML患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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