急性髓性白血病（AML）作为一种常见的血液系统恶性肿瘤，其治疗一直是医学界关注的重点。吉妥单抗（商品名：Mylotarg，化学名：Gemtuzumab ozogamicin）作为一种抗体药物偶联物（ADC），在AML的治疗中展现出了显著的疗效，为AML患者带来了新的希望。

　　吉妥单抗的基本原理

　　吉妥单抗由靶向CD33的单克隆抗体与细胞毒素卡其霉素（calicheamicin）偶联而成。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，广泛存在于多达90%的AML患者体内。当吉妥单抗与CD33抗原结合后，它能被肿瘤细胞摄取并内化，随后在细胞内释放卡其霉素，通过诱导双链DNA断裂，最终导致细胞周期停滞和凋亡，从而达到治疗AML的目的。

　　吉妥单抗的临床应用

　　吉妥单抗最初于2000年通过美国食品药品监督管理局（FDA）的加速审评程序获批，用于治疗已经历首次复发且年龄在60岁及以上的CD33阳性AML患者。然而，由于后续研究中的一些问题，该药物一度退市。但经过改进和重新评估，吉妥单抗于2017年再次获得FDA批准，用于治疗CD33阳性的初次被确诊的AML成人患者，以及2岁以上的复发或难治性AML患者。

　　显著疗效的临床证据

　　多项临床试验证明了吉妥单抗在AML治疗中的显著疗效。例如，一项涉及271名新诊断CD33阳性AML成人患者的临床试验显示，与仅接受柔红霉素和阿糖胞苷化疗的患者相比，接受吉妥单抗联合化疗的患者无事件生存期（EFS）显著延长，中位EFS分别为17.3个月和9.5个月。这一结果不仅证明了吉妥单抗在延长患者生存期方面的有效性，还展示了其与化疗联合使用的安全性。

　　此外，吉妥单抗作为单药治疗的疗效也在临床试验中得到了验证。对于不能耐受或选择不接受大剂量化疗的新诊断AML患者，吉妥单抗治疗显著延长了患者的总生存期（OS），中位OS分别为4.9个月和3.6个月。对于经历过一次复发的CD33阳性AML患者，单疗程吉妥单抗治疗使26%的患者达到完全缓解（CR），中位缓解时间达到11.6个月。

　　安全性与副作用

　　尽管吉妥单抗在AML治疗中表现出显著的疗效，但其使用也伴随着一定的副作用。常见的副作用包括发热、恶心、感染、呕吐、出血、血小板水平降低等。较严重的副作用可能包括低血象、感染、肝损伤、肝静脉阻塞和严重出血等。因此，在使用吉妥单抗时，需要密切监测患者的反应，并根据需要调整剂量或采取其他支持性治疗措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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