多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，简称MM）是一种恶性浆细胞病，其特征是骨髓中克隆性浆细胞异常增生并伴有单克隆免疫球蛋白或轻链过度生成。这种疾病的治疗一直是医学界的关注重点，普乐沙福（Mozobil，商品名）在治疗多发性骨髓瘤中展现出了显著的有效性，为患者带来了新的希望。

　　普乐沙福的基本概述

　　普乐沙福（Plerixafor）是一种由美国Genzyme公司研发的注射用药物，化学名为1,1-[1,4-亚苯基二(亚甲基)]-二-1,4,8,11-四氮杂环十四烷。它是一种趋化因子受体4（CXCR4）的专一性拮抗剂，能够阻断CXCR4受体与基质细胞衍生因子-1a（SDF-1a）的结合。这一机制使得普乐沙福能够促使造血干细胞从骨髓中释放出来，并增加其在外周血中的浓度，从而便于收集和用于骨髓移植。

　　普乐沙福在治疗多发性骨髓瘤中的应用

　　多发性骨髓瘤患者常需接受自体造血干细胞移植（ASCT）作为治疗手段之一。然而，干细胞采集的困难常常成为治疗过程中的一大挑战。普乐沙福的出现，为这一问题提供了有效的解决方案。与粒细胞集落刺激因子（G-CSF）联合使用，普乐沙福能够显著提高造血干细胞的采集成功率，使患者在移植过程中能够获得足够的干细胞，从而增加治愈的机会。

　　临床试验中的显著疗效

　　多项临床试验已经证实了普乐沙福在治疗多发性骨髓瘤中的有效性。在一项涉及302例成人多发性骨髓瘤患者的国际性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验中，普乐沙福联合G-CSF治疗组的患者，在干细胞动员效率和动员达标率方面均显著优于安慰剂组。具体而言，治疗组有71.6%的患者在2个单采日内能够采集到足够数量的CD34+细胞（≥6×10^6/kg），而安慰剂组仅为34.4%。此外，普乐沙福组在4个单采日内达到最优目标（CD34+细胞≥6x10^6/kg）和最低目标（CD34+细胞≥2x10^6/kg）的患者比例也显著高于安慰剂组。

　　安全性与耐受性

　　除了显著的疗效外，普乐沙福还展现出了良好的安全性和耐受性。临床试验中，普乐沙福联用G-CSF的不良事件发生率与安慰剂相似，且大多数不良事件为轻中度，最常见的包括恶心、腹泻和注射部位红疹。这些结果表明，普乐沙福在治疗多发性骨髓瘤中是安全且可耐受的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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