吉妥珠单抗（商品名：MYLOTARG，通用名：Gemtuzumab ozogamicin），作为一种抗体药物偶联物（ADC），在急性髓性白血病（AML）的治疗中引起了广泛关注。该药物由辉瑞制药公司研发，通过结合靶向CD33的单克隆抗体与细胞毒素卡其霉素（calicheamicin），实现了对AML细胞的精准杀伤。本文将从吉妥珠单抗的作用机制、适应症、疗效及安全性等方面，探讨其在AML治疗中的表现。

　　作用机制

　　吉妥珠单抗的独特之处在于其抗体部分（hP67.6）能够特异性地识别人CD33抗原，这是一种在成髓细胞表面表达的抗原，广泛存在于多达90%的AML患者中。当吉妥珠单抗与CD33抗原结合后，会被吸收进细胞内，随后在细胞内释放卡其霉素。卡其霉素作为一种细胞毒素，能够诱导双链DNA断裂，进而引发细胞周期停滞和凋亡，从而实现对AML细胞的精准杀伤。

　　适应症

　　吉妥珠单抗的适应症主要包括：

　　新诊断的CD33阳性成人AML患者：作为联合治疗方案的一部分，与柔红霉素和阿糖胞苷等化疗药物联合使用。

　　复发或难治性CD33阳性AML患者：无论是成人还是2岁及以上的儿童患者，吉妥珠单抗均可作为单药疗法或联合治疗方案的一部分。

　　疗效分析

　　吉妥珠单抗在AML治疗中的疗效得到了多项临床试验的验证。一项针对271名新诊断CD33阳性AML患者的临床试验显示，接受吉妥珠单抗与柔红霉素及阿糖胞苷联合治疗的患者的无事件生存期（EFS）显著长于仅接受化疗的患者，中位EFS分别为17.3个月和9.5个月。这一结果表明，吉妥珠单抗与化疗的联合使用能够显著提高患者的生存质量。

　　此外，对于复发或难治性AML患者，吉妥珠单抗也展现出了良好的疗效。在一项单臂研究中，57名CD33阳性的经历一次复发的AML患者接受单疗程吉妥珠单抗治疗后，26%的患者达到了完全缓解（CR），中位缓解时间达到11.6个月。这一数据表明，吉妥珠单抗对于难治性AML患者同样具有显著的治疗效果。

　　安全性与不良反应

　　尽管吉妥珠单抗在AML治疗中表现出了良好的疗效，但其安全性仍需关注。使用吉妥珠单抗常见的副作用包括发热、恶心、感染、呕吐、出血、血小板水平降低等。较严重的副作用可能包括低血象、感染、肝损伤、肝静脉阻塞和严重出血等。因此，在使用吉妥珠单抗时，应密切监测患者的生命体征和实验室指标，及时发现并处理可能的不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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