帕金森病(Parkinson's Disease,PD)是一种慢性进行性神经系统疾病,其特征性症状包括静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势平衡障碍,同时还可能伴有非运动症状如便秘、嗅觉障碍、睡眠障碍及精神、认知障碍等。随着疾病的发展,患者的生活质量显著下降,因此,寻找有效的治疗药物显得尤为重要。沙芬酰胺(Xadago/Finamid)作为一种新型的选择性单胺氧化酶B(MAO-B)抑制剂,在治疗帕金森综合征中展现了显著的有效性。
沙芬酰胺的基本信息
沙芬酰胺(Safinamide),商品名为Xadago,由Zambon制药公司开发,并于2017年3月21日获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,作为左旋多巴/卡比多巴的辅助治疗药物,用于经历“关闭”发作加重的帕金森症患者。沙芬酰胺以薄膜衣片的形式存在,规格包括50毫克和100毫克,便于患者根据病情调整剂量。
多重作用机制
沙芬酰胺之所以在治疗帕金森综合征中表现出色,得益于其多重作用机制。首先,沙芬酰胺具有高度选择性和可逆性抑制MAO-B的能力,这有助于减少多巴胺的降解,从而维持大脑中多巴胺的浓度。其次,沙芬酰胺还能抑制多巴胺再摄取,进一步增加纹状体内细胞外多巴胺水平,这对改善患者运动功能至关重要。此外,沙芬酰胺还能阻断电压依赖的钠通道、调节钙通道,并抑制谷氨酸的释放,这些机制共同作用,不仅改善了患者的运动功能,还可能在神经保护方面发挥积极作用。
临床试验证据
沙芬酰胺的有效性得到了多项临床试验的证实。在FDA早前发布的新闻稿中,提及的两项分别有645名和549名帕金森病患者参与的临床试验结果显示,与服用安慰剂的患者相比,服用沙芬酰胺的患者在“开启”期显著延长,而在“关闭”期则有所缩短。在“开启”期内,患者的运动功能指标评分优于治疗前,且未出现不受控制的运动。这些结果充分证明了沙芬酰胺在改善帕金森病患者症状方面的显著效果。
安全性与耐受性
尽管沙芬酰胺在治疗帕金森综合征中表现出色,但其安全性也不容忽视。临床试验中,沙芬酰胺最常见的不良反应包括运动障碍、跌倒、恶心和失眠。虽然这些不良反应在一定程度上影响了患者的使用体验,但整体而言,沙芬酰胺仍具有良好的耐受性。此外,医生在用药过程中应密切关注患者的反应,及时调整剂量或采取其他干预措施,以确保患者的安全。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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