甲状腺癌是一种常见的内分泌系统恶性肿瘤，其中甲状腺髓样癌（MTC）以其特定的基因突变和难治性而备受关注。RET（重排期间转染）基因的突变在甲状腺髓样癌中尤为普遍，尤其是在约70%的病例中检测到RET突变。针对RET基因突变的靶向药物逐渐崭露头角，其中赛普替尼/塞尔帕替尼（RETEVMO）以其卓越的疗效和安全性，在转移性RET突变阳性髓样甲状腺癌的治疗中引起了广泛关注。

　　赛普替尼/塞尔帕替尼（RETEVMO）简介

　　赛普替尼/塞尔帕替尼（RETEVMO），又称Selpercatinib，是一种高选择性的RET酪氨酸激酶抑制剂。它通过精准靶向并抑制RET融合蛋白或RET突变蛋白的活性，阻断下游信号通路的传导，从而抑制肿瘤细胞的增殖与扩散。这一药物不仅在治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）中展现出令人瞩目的疗效，还在RET突变阳性甲状腺癌的治疗中取得了显著成果。

　　临床试验结果

　　在针对RET突变阳性髓样甲状腺癌的临床试验中，赛普替尼/塞尔帕替尼展现了出色的疗效。一项包含多中心、多阶段的1-2期临床试验（NCT03157128）招募了既往接受过凡德他尼或卡博替尼治疗或未接受过这些治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者。结果显示，在首批连续入组的55例RET突变甲状腺髓样癌患者中，既往接受过凡德他尼、卡博赞替尼治疗或同时接受这两种药物治疗的患者的应答率为69%，1年无进展生存率为82%。而在88例既往未接受过凡德他尼或卡博替尼治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者中，有应答的比例为73%，1年无进展生存率为92%。这些数据充分表明，赛普替尼/塞尔帕替尼在RET突变阳性髓样甲状腺癌的治疗中具有显著的疗效。

　　疗效机制

　　RET基因突变会导致细胞不受控制地生长和分裂，进而形成肿瘤。赛普替尼/塞尔帕替尼通过精准靶向RET突变信号，抑制RET蛋白的活性，从而阻断下游信号通路的传导，抑制肿瘤细胞的生长和扩散。这种靶向作用具有高度选择性，能够减少对正常细胞的影响，提高治疗的安全性和有效性。

　　安全性与副作用

　　尽管赛普替尼/塞尔帕替尼在疗效上表现出色，但其在使用过程中也存在一定的副作用。常见的副作用包括高血压、口腔溃疡、疲劳、肝酶升高等。此外，还有部分患者可能出现手臂、腿、手和脚肿胀（水肿）、腹泻、疲倦、口干、胃区疼痛、便秘、皮疹、恶心和头痛等症状。然而，大多数患者在医生的指导下，能够通过调整剂量来应对这些副作用，从而继续进行治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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