帕瑞肽(Signifor/Pasireotide)作为一种新型多肽类药物,近年来在治疗肢端肥大症方面展现出了显著的疗效。肢端肥大症是一种罕见的内分泌疾病,主要由生长激素(GH)和胰岛素样生长因子-1(IGF-1)分泌过多引起,通常导致患者手、脚和面部特征异常增大,严重影响生活质量,甚至增加心脏病、高血压、糖尿病等严重并发症的风险。本文将从帕瑞肽的作用机制、临床应用及疗效等方面进行详细探讨。
帕瑞肽的作用机制
帕瑞肽是一种生长抑素类似物,主要通过调节激素受体,减少异常激素的分泌来达到治疗目的。与第一代生长抑素受体配体(SRL)相比,帕瑞肽是一种多靶点的SSA,与五种生长抑素受体亚型(SSTR)中的四种(SSTR1、2、3和5)具有高度亲和力,尤其对SSTR5的亲和力增加了40倍。这种多靶点的特性使得帕瑞肽能够更有效地抑制GH和IGF-1的分泌,从而控制肢端肥大症的病情发展。
临床应用与疗效
在临床应用中,帕瑞肽已经取得了显著的疗效。多项研究表明,帕瑞肽在治疗肢端肥大症方面具有显著优势。例如,一项纳入358例肢端肥大症患者的前瞻性研究显示,长效帕瑞肽(Pasireotide LAR)相比奥曲肽LAR,在生化控制率和IGF-1降常率方面均表现出更高的疗效。帕瑞肽LAR组的生化控制率为31.3%,显著高于奥曲肽LAR组的19.2%;同时,帕瑞肽LAR组的IGF-1降常率为38.6%,也明显高于奥曲肽LAR组的23.6%。
对于不能选择手术或手术后尚未治愈且使用第一代SRL治疗不能充分控制的成人肢端肥大症患者,长效帕瑞肽提供了新的治疗选择。帕瑞肽LAR的耐受性良好,安全性与第一代SRL相当,但其高血糖相关的不良事件有所增加,因此治疗期间需要更严密地监测血糖。尽管如此,帕瑞肽介导的高血糖通常可以得到很好的药物控制,特别是在糖耐量正常的患者中。
患者生活质量提升
帕瑞肽的显著疗效不仅体现在生化指标的控制上,还体现在患者生活质量的提升上。许多患者在接受帕瑞肽治疗后,病情得到了明显的改善,身体畸形减轻,共病减少,生活质量得到了显著提升。这使得患者更容易接受并坚持治疗,从而进一步提高治疗效果。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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