冷凝集素病(CAD)是一种罕见的免疫系统疾病,其主要特点是患者体内产生异常抗体——冷凝集素,这些抗体在低温下会与红细胞结合,导致红细胞被破坏(溶血),进而引发贫血等一系列症状。传统的治疗方法包括药物疗法和一般处理措施,如服用苯丁酸氮芥、扩血管药物或抗生素等,但这些方法往往存在疗效不一、副作用明显等问题。舒替利单抗(Enjaymo/Sutimlimab)的出现为冷凝集素病患者带来了新的希望。
舒替利单抗(Enjaymo/Sutimlimab)是由法国Sanofi-Aventis赛诺菲公司研发的一种单克隆抗体药物,于2022年2月4日获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,用于减少患有冷凝集素病的成年人因溶血引起的红细胞输注需求。该药物是全球首个也是唯一一个专门用于治疗冷凝集素病患者的治疗方法。
舒替利单抗(Enjaymo/Sutimlimab)的作用机制非常独特,它主要通过特异性地结合于补体系统中的C1s蛋白,抑制经典补体途径的过度激活,从而阻断冷凝集素与红细胞的结合,减少红细胞的破坏,缓解溶血性贫血症状。临床试验显示,舒替利单抗(Enjaymo/Sutimlimab)对CAD患者具有明显的疗效,不仅能有效减少溶血发作的频率和严重程度,还能显著降低患者对红细胞输注的依赖。
在具体应用上,舒替利单抗(Enjaymo/Sutimlimab)是一种静脉注射药物,只能由专业医疗人员在合适的医疗设施中进行给药。其剂型和规格为注射液,每瓶含有1100毫克药物,浓度为50毫克/毫升。在使用该药物之前,医生会根据患者的具体情况制定个性化的治疗方案,并密切关注患者的反应和疗效。
舒替利单抗(Enjaymo/Sutimlimab)在使用过程中也存在一定的风险和注意事项。例如,该药物可能会增加严重感染的风险,包括由脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌等包膜细菌引起的感染。因此,在开始治疗前,患者需要接种胶囊化细菌疫苗,以降低感染风险。此外,对于正在接受严重感染治疗的患者,医生可能会考虑中断舒替利单抗(Enjaymo/Sutimlimab)的治疗。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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